Komisja Europejska zatwierdziła produkt leczniczy Hemlibra w hemofilii

Spółka Roche ogłosiła, że Komisja Europejska wydała pozytywną opinię na temat stosowania produktu leczniczego Hemlibra® (emicizumab) w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Produkt Hemlibra® można stosować we wszystkich grupach wiekowych. Niemal u co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A mogą pojawić się inhibitory leków stosowanych w substytucji czynnika VIII, co skutkuje zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów.1 Osoby z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem obciążone są o 70% wyższym ryzykiem zgonu w porównaniu do osób, u których inhibitory nie występują.

Pozytywna opinia KE to doskonała wiadomość dla europejskich pacjentów cierpiących na hemofilię A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Pojawienie się inhibitorów nie tylko jest przyczyną wzrostu ryzyka częstych i ciężkich krwawień, ale także utrudnia leczenie tego schorzenia przy ograniczonych dotychczas możliwościach terapeutycznych” – powiedział profesor Johannes Oldenburg z Instytutu Hematologii Eksperymentalnej i Transfuzjologii Uniwersytetu w Bonn. – „Ograniczenie krwawień i poprawa jakości życia u pacjentów leczonych produktem Hemlibra® w porównaniu z dotychczasowymi metodami leczenia potwierdza jego potencjalne znaczenie dla postępu w leczeniu hemofilii A powikłanej inhibitorami”.

Niezmiernie cieszy nas fakt, że Komisja Europejska dopuściła do obrotu preparat, pierwszy od 20 lat nowy lek dla chorujących na hemofilię A powikłaną inhibitorem” – stwierdziła doktor Sandra Horning, dyrektor ds. medycznych w spółce Roche i kierownik ds. globalnego rozwoju produktów. – „Jesteśmy przekonani, że lek ten może istotnie podnieść jakość życia osób z hemofilią A powikłaną inhibitorem i jesteśmy zdeterminowani, by we współpracy z krajami członkowskimi UE zapewnić pacjentom jak najszybszy dostęp do tego ważnego leku”.

Pozytywna opinia w sprawie leku opiera się na dwóch największych kluczowych badaniach klinicznych z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, w których wykazano wyższą skuteczność produktu Hemlibra® w porównaniu z dotychczasowymi koncentratami omijającymi (ang.: bypassing agents, BPA) w zastosowaniach profilaktycznych lub doraźnych.

W badaniu HAVEN 1 obejmującym pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią A powikłaną inhibitorem profilaktyka z użyciem produktu Hemlibra® doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania wymagających leczenia krwawień o 87% w porównaniu z brakiem profilaktyki. Jak wykazała pierwsza tego typu analiza porównująca dane poszczególnych pacjentów zebranych w badaniu nieinterwencyjnym przed włączeniem pacjentów do badania, profilaktyka z użyciem produktu Hemlibra® doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 79% w porównaniu z wcześniejszym profilaktycznym stosowaniem leku omijającego.

W analizie pośredniej wyników badania HAVEN 2 u dzieci w wieku poniżej 12 lat z hemofilią A powikłanej inhibitorem stwierdzono, że u 87% dzieci, u których zastosowano profilaktycznie produkt Hemlibra®, nie wystąpiło ani jedno krwawienie wymagające leczenia. Zgodnie z analizą porównawczą danych 13 dzieci, które uczestniczyły w NIS, profilaktyczne podawanie produktu Hemlibra® doprowadziło do zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 99% w porównaniu z wcześniejszym leczeniem BPA.

W oparciu o te same dane amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), dopuściła w dniu 16 listopada 2017 r. produkt  do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII. We wrześniu 2015 r. emicizumab został poddany ponownej analizie przez FDA w ramach tzw. oceny priorytetowej, w wyniku której uzyskał on status terapii przełomowej u pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem w wieku od 12 lat wzwyż.

Produkt Hemlibra® jest obecnie poddawany ocenie w ramach starannie zaplanowanego programu badań klinicznych, który obejmuje dwa dodatkowe badania fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. W badaniu HAVEN 3 wykazano istotne statystycznie i klinicznie stopniowe zmniejszanie częstości wymagających leczenia krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem, którym co tydzień lub co dwa tygodnie profilaktycznie podawano produkt Hemlibra®, w porównaniu z pacjentami niestosującymi profilaktyki. Okresowe wyniki badania HAVEN 4 wskazują na istotne klinicznie opanowanie krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A z obecnością inhibitorów lub bez, którym profilaktycznie podawano produkt Hemlibra® co cztery tygodnie. Dane z obu tych badań zostaną niebawem zaprezentowane podczas jednej z konferencji medycznych, a także przekazane odpowiednim organom służby zdrowia na całym świecie wraz z wnioskami rejestracyjnymi.