Mukowiscydoza jest w Polsce leczona niezgodnie ze standartami

„Negatywna rekomendacja Prezesa AOTMiT stoi w sprzeczności z pozytywnym stanowiskiem Rady Przejrzystości, która na posiedzeniu 14.10.2019 uznała za zasadne objęcie refundacją leku iwakaftor, oraz jest niezgodna ze wszystkimi międzynarodowymi standardami leczenia mukowiscydozy. Lek jest powszechnie uznawany za przełom w leczeniu mukowiscydozy, działa na przyczyny a nie objawy choroby, a jego skuteczność została bez żadnych wątpliwości udowodniona w przeprowadzonych badaniach klinicznych” – podkreślają sygnotariusze sprzeciwu dotyczący negatywnej rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego iwakaftor (nazwa handlowa Kalydeco) w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy (ICD 10 E 84)”. Sprzeciw podpisali Konsultanci krajowi ds. chorób płuc oraz Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy.

Zdaniem sygnatariuszy sprzeciwu poziom poprawy funkcji oddechowych, możliwy do osiągnięcia dzięki tej terapii nie został właściwie oceniony przez prezesa AOTMiT. Zwracają uwagę, że dotychczasowe kryteria oceny stanu chorych za sukces terapeutyczny uznawały tylko spowolnienie degradacji funkcji płuc. Terapia iwakaftor umożliwia nie tylko zatrzymanie spadku wydolności oddechowej, ale także jej poprawę o co najmniej 10%. Ponadto lek poprawia funkcjonowanie trzustki, pozwala na zwiększenie masy ciała i obniżenie stężenia chlorków w pocie. Jest to wynik o ogromnym znaczeniu dla chorych na mukowiscydozę, dla ich samopoczucia, perspektyw i możliwości samodzielnego funkcjonowania.

Autorzy sprzeciwu podkreślają również, że zastosowane przez Prezesa AOTMiT kryteria oceny technologii lekowych są odpowiednie dla leków stosowanych powszechnie, a w przypadku terapii chorób rzadkich przyczyniają się do pogłębienia nierówności i dyskryminacji chorych w dostępie do skutecznego leczenia.

Należy także podkreślić, że wbrew opinii Prezesa AOTMiT iwakaftor jest bezpłatnie dostępny również w krajach o zbliżonym PKB do Polski, takich jak Czechy, Węgry czy Rumunia. A Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą przypomina, że długość życia chorych na mukowiscydozę jest w Polsce krótsza o ok. 15 lat od średniej w krajach rozwiniętych. Dostęp do terapii przyczynowych jest szansą na zniwelowanie tej różnicy.

Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna, prowadząca do przedwczesnej śmierci. Odziedziczona bo obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki, blokuje enzymy trawienne trzustki i powoduje niedrożność nasieniowodów. Chorzy walczą o każdy oddech, zmagają się z chronicznym niedożywieniem i infekcjami, które stopniowo uszkadzają tkankę płucną. Z upływem czasu u części chorych pojawiają się dodatkowe komplikacje i choroby towarzyszące, takie jak cukrzyca zależna od mukowiscydozy, osteoporoza, zapalenie stawów czy marskość wątroby. Od momentu diagnozy spędzają wiele godzin dziennie na zabiegach rehabilitacyjnych, muszą stosować specjalną dietę i przyjmować ogromne ilości leków. Pod koniec życia zostają przykuci do łóżka. Najpoważniejszą konsekwencją choroby jest pogłębiająca się niewydolność oddechowa – główna przyczyna śmierci w mukowiscydozie. Szacuje się, że w Polsce żyje ok. 2400 osób chorych na mukowiscydozę. Dzięki dobrze zorganizowanym badaniom przesiewowym noworodków co roku wykrywanych jest ok 70-80 nowych przypadków. Jednak polscy chorzy na mukowiscydozę żyją zdecydowanie z krótko – mediana wieku w momencie zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce, która wynosi 24 lata jest o około 10 – 15 lat niższa niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki i lepszym dostępem do leków.

Sprzeciw został podpisany przez prof. Dorotę Sands, Prezesa Zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy; prof. Halinę Baturę-Gabryel, Konsultanta Krajowego ds. Chorób Płuc; dr n. med. Andrzeja Pogorzelskiego, Konsultanta Krajowego ds. Chorób Płuc Dzieci; Waldemara Majka, Prezesa Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą; Pawła Wójtowicza, Prezesa Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę MATIO; Jarosława Raczyńskiego, Prezesa Fundacji Pomocy Chorym na Mukowiscydozę „Podaruj Oddech”; Monikę Bartnik, Prezesa Fundacji Pomocy Chorym na Mukowiscydozę MUKOHELP; Tadeusza Jażdżewskiego, Prezesa Zarządu Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą Oddział w Gdańsku.