Molecure ma zgodę od FDA na przeprowadzenie badania fazy II dla cząsteczki OATD-01

Molecure otrzymało zgodę od Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) na przeprowadzenie badania fazy II dla cząsteczki OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, podała spółka. Molecure przewiduje, że włączenie pierwszego pacjenta nastąpi w IV kwartale 2023 r.

„Powyższa zgoda pozwoli spółce na prowadzenie w USA II fazy badań klinicznych, mającej na celu określenie skuteczności klinicznej, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz bezpieczeństwa OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. Badanie to będzie podwójnie zaślepionym [ang. double-blinded], z kontrolą placebo, wieloośrodkowym [25-30 ośrodków w Europie i USA] badaniem klinicznym fazy II, ze stałą dawką podawanego przez 12 tygodni związku OATD-01. Emitent przewiduje, że włączenie pierwszego pacjenta nastąpi w IV kwartale 2023 r., a samo badanie kliniczne będzie trwało od 19 do 25 miesięcy od pierwszego podania do raportu końcowego. W badaniu weźmie udział około 90 pacjentów ” – czytamy w komunikacie.

OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, wskazano w informacji.

„Jesteśmy bardzo zadowoleni z tempa procesu w FDA, naszą aplikację IND złożyliśmy 22 czerwca br. i całą procedurę przeszliśmy bardzo sprawnie, co świadczy o wysokiej jakości naszych badań i dokumentacji. W ostatnich miesiącach bardzo aktywnie budowaliśmy międzynarodową widoczność naszego badania klinicznego, nawiązując relacje z wybitnymi klinicystami i specjalistami w zakresie chorób płuc, w tym sarkoidozy, a także fundacjami i organizacjami zrzeszającymi i niosącymi pomoc pacjentom, zmagającym się z tą trudną i istotnie obniżającą jakość życia chorobą. Zespół Molecure uczestniczył ponadto w licznych konferencjach i seminariach, jak np. WASOG, największej międzynarodowej konferencji dotyczącej sarkoidozy i innych chorób ziarniniakowych, gdzie prezentował potencjał innowacyjnej terapii OATD-01, spotykając się z uznaniem globalnych liderów opinii. Liczymy, że te działania przełożą się pozytywnie zarówno na tempo inicjowania ośrodków klinicznych w USA i w UE, jak i rekrutację pacjentów” – skomentował prezes Marcin Szumowski, cytowany w komunikacie.

W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, ujawnienie ostatecznych rozślepionych wyników po jego ukończeniu jest przewidziane na I połowę 2025 roku. W międzyczasie, tj. dla około 50 pacjentów zaplanowane jest rozślepienie badania (tzw. intermediate checkpoint) w celu jego oceny statystycznej i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów – powinno to nastąpić w pierwszej połowie 2024 roku. Dla badania w zakresie skuteczności ustalony został innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Ten punkt końcowy został uzgodniony z FDA w ramach tzw. procedury pre-IND meeting, podano także.

Molecure (d. OncoArendi Therapeutics) to firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych leków stosowanych w terapii chorób układu oddechowego i nowotworów. Spółka jest notowana na rynku głównym GPW od kwietnia 2018 r.

(ISBnews)