Komórki macierzyste szansą na pokonanie MPD?

Czy nowatorska terapia okaże się szansą dla pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym? – rozmowa z prof. dr hab. n. med. Magdaleną Chrościńską-Krawczyk, kierownikiem Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie

Tematem naszej rozmowy będzie nowatorska metoda wykorzystania własnej krwi pępowinowej u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym, czyli z MPD. Zacznijmy od tego, czym jest to schorzenie?
Mózgowe porażenie dziecięce to wynik uszkodzenia rozwijającego się mózgu w okresie prenatalnym, okołoporodowym lub poporodowym. Takie uszkodzenie skutkuje przede wszystkim zaburzeniami w zakresie poruszania się, motoryki czy utrzymania prawidłowej postawy w wyniku nieprawidłowości w napięciu mięśniowym. Pacjentom z mózgowym porażeniem dziecięcym towarzyszą również zaburzenia współistniejące, takie jak padaczka, niepełnosprawność intelektualna czy zaburzenia widzenia lub słyszenia.

Jakie są przyczyny MPD?
Mózgowe porażenie dziecięce najczęściej pojawia się w efekcie uszkodzenia mózgu w okresie przedporodowym, kiedy organ ten dopiero się rozwija. Najliczniejszą grupę przyczyn stanowią zakażenia wewnątrzmaciczne takimi patogenami jak toksoplazmoza, wirus cytomegalii czy różyczki lub wirus Herpes. MPD powodują też obciążenia ze strony matki: nałogi, przewlekle zażywane leki, których nie powinno się stosować w ciąży, czy też wady genetyczne. Najczęstszą przyczyną mózgowego porażenia dziecięcego jest jednak wcześniactwo, czyli poród przedwczesny, między 22. a 37. tygodniem ciąży. Drugą pod względem częstości przyczyną są niedotlenienie okołoporodowe lub ciężka zamartwica u dziecka, do której dochodzi w okresie okołoporodowym. Z kolei do czynników poporodowych wywołujących MPD należy zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, posocznica czy też zapalenie mózgu.

Jak częsty to problem i jakie są rokowania?
Mózgowe porażenie dziecięce występuje u 2–3 dzieci na 1000 żywych urodzeń. Co ważne, im wcześniejsze jest rozpoznanie tego zaburzenia i wcześniej podjęta rehabilitacja, tym rokowanie jest lepsze. Oczywiście, efekt działań zależy również od rodzaju mózgowego porażenia dziecięcego. Możemy bowiem wyróżnić m.in. niedowład spastyczny czterokończynowy – czyli najcięższą postać mózgowego porażenia dziecięcego, niedowład połowiczy oraz diplegię, w której wzmożone napięcie mięśniowe zaburza pracę kończyn dolnych.
Powtórzę jednak tę bardzo istotną rzecz: wcześnie rozpoczęta rehabilitacja pozwala na poprawę funkcjonowania pacjenta. Jednocześnie, o całkowitym wyleczeniu MPD nie możemy mówić. Jeżeli u kogoś wystąpiło to schorzenie, to będzie je miał przez całe życie.

Czy mózgowe porażenie dziecięce można w jakikolwiek sposób przewidzieć albo – co może nawet bardziej istotne – czy można mu zapobiec?
Formą prewencji są właściwe zachowania i nawyki ciężarnych kobiet. Powinny one unikać używek, ograniczać ryzyko infekcji wspomnianymi wcześniej wirusami, a także stosować wyłącznie leki bezpieczne dla dziecka i pozostawać przez cały okres ciąży pod opieką specjalisty ginekologa. Innej profilaktyki nie mamy.
Nie jesteśmy też w stanie w 100% przewidzieć porodów przedwczesnych, przedwczesnego odklejenia się łożyska czy innych zaburzeń prowadzących do niedotlenienia płodu. Nie ma też badań genetycznych, które by nam pokazały, czy dziecko będzie miało mózgowe porażenie dziecięce. Oczywiście, dzięki wykonywanym w ciąży badaniom USG czy podczas rezonansu magnetycznego dziecka możemy zaobserwować potencjalne wady w budowie ośrodkowego układu nerwowego, które w przyszłości mogłyby skutkować zaburzeniami funkcji ruchu, postawy czyli rozwojem zaburzenia mózgowego porażenia dziecięcego.

Jak możemy w Polsce walczyć z MPD?
Kluczowa jest wspomniana już przeze mnie rehabilitacja, ale pod warunkiem, że rozpoczniemy ją jak najwcześniej. Mamy w Polsce wiele ośrodków wczesnego wspomagania rozwoju. Dzieci otrzymują w nich kompleksową pomoc, w postaci nie tylko fizjoterapii (czyli rehabilitacji ruchowej), ale też wsparcia ich funkcji poznawczych (czyli zdolności umysłowych). Takie poradnie są w stanie wspomóc dziecko na wczesnym etapie rozwoju, mogą też wydać orzeczenie o niepełnosprawności, które z kolei daje większe możliwości rehabilitacji. To jest podstawa terapii.

Czy oprócz niej są jakiekolwiek dodatkowe opcje?
Tak, równie ważna jest też terapia zaburzeń współistniejących: farmakologiczne leczenie padaczki czy spastyczności, możemy też w tym celu miejscowo stosować toksynę botulinową. Dziecko z MPD wymaga przy tym opieki interdyscyplinarnej – nie tylko medycznej, ale też psychologicznej, logopedycznej, ze strony terapeuty zajęciowego i pomocy socjalnej. Celem tych wszystkich działań jest usprawnienie funkcjonowania dziecka z mózgowym porażeniem dziecięcym. To z kolei przekłada się na poprawę funkcjonowania całej rodziny. Chodzi przecież o to, żeby wszyscy jej członkowie mogli prowadzić w miarę normalne życie.

Jakiś czas temu pojawiły się doniesienia o nowatorskiej metodzie wykorzystania własnej krwi pępowinowej właśnie we wspomaganiu i rehabilitacji pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym. Czym są komórki macierzyste krwi pępowinowej i dlaczego tak bardzo interesują się nimi lekarze i naukowcy?
Komórki macierzyste i inne komórki znajdujące się w krwi pępowinowej mogą wydatnie wpływać na regenerację ośrodkowego układu nerwowego. Dzieje się to za sprawą tak zwanego mechanizmu parakrynnego, w wyniku którego wydzielają się pewne istotne dla takiej regeneracji substancje, czyli mediatory. Z jednej strony, zapobiegają one przedwczesnej śmierci komórek w wyniku procesu apoptozy. Z drugiej, działają regeneracyjnie, immunomodulacyjnie i nasilają angiogenezę czyli tworzenie nowych naczyń, co poprawia ukrwienie ośrodkowego układu nerwowego. Szczegóły działania komórek macierzystych znajdujących się we krwi pępowinowej nie zostały jeszcze do końca poznane.

Czy zatem terapia ta jest bezpieczna?
Tak, to wiemy już na pewno: podanie autologicznej (czyli własnej) krwi pępowinowej jest bezpieczne, co oczywiście jest kwestią absolutnie priorytetową. Dzięki temu możemy zastosować tę terapię jako medyczny eksperyment leczniczy – otrzymaliśmy na to stosowną zgodę komisji bioetycznej. Żeby jednak skorzystać z tej terapii, pacjent musi oczywiście mieć zdeponowaną uprzednio krew pępowinową, którą możemy zastosować.
W 2023 roku ukazały się wyniki ciekawych badań amerykańskich i australijskich, które prowadzą prof. Ionay Novak i prof. Joanna Kurtzberg. Jak się okazuje, terapia komórkami macierzystymi krwi pępowinowej poprawia funkcje motoryczne dzieci z MPD (tę poprawę zmierzono na specjalnych, funkcjonalnych skalach fizjoterapeutycznych), jak również ich sprawność poznawczo-emocjonalną.

Wspomniała Pani o zgodzie komisji bioetyki. Czy to oznacza, że ta nowatorska terapia będzie dostępna również w Polsce?
Tu mam bardzo dobrą wiadomość dla małych pacjentów z MPD oraz ich najbliższych: tak, prowadzimy specjalny program w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie, w tamtejszej Klinice Neurologii Dziecięcej. Można do niego przystąpić, jeśli dziecko ma zdiagnozowane przez neurologa mózgowe porażenie dziecięce, a ponadto posiada „zbankowaną” własną krew pępowinową.

Dlaczego warto skorzystać z takiej możliwości?
Uważam, że każda terapia, która wspomaga dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i poprawia ich funkcjonowanie, jest warta wykorzystania. W przypadku naszego programu kluczowe jest ponadto bezpieczeństwo – wymierne rezultaty terapii można osiągnąć bez ryzyka efektów ubocznych.

Czy wiemy już, na jakie potencjalne efekty mogą liczyć pacjenci?
W dużej mierze zależą one od tego, z jakim rodzajem mózgowego porażenia dziecięcego mamy do czynienia. Z dostępnych badań wiemy ogólnie, że leczenie własną krwią pępowinową może poprawić motorykę pacjentów z MPD i zmniejszyć napięcie mięśniowe, co ogólnie polepsza funkcjonowanie ruchowe. W szczegółach wygląda to tak, że na przykład u pacjentów, którzy mają wiotkość osiową, poprawia się stabilizacja głowy. Z kolei u dzieci z dużą spastycznością zmniejsza się napięcie mięśniowe. Efekty te są mierzalne, to znaczy widzimy je na skalach funkcjonalnych opracowanych specjalnie na potrzeby opisu pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym. Poprawę widać także w sferze intelektualnej, poznawczej: u dzieci rośnie zdolność do koncentracji uwagi, a to z kolei przekłada się na lepszą współpracę z fizjoterapeutą. Mamy więc dodatkowo pozytywne sprzężenie zwrotne, bo lepsza współpraca oznacza skuteczniejszą rehabilitację, czyli dalszą poprawę motoryki ruchu i ogólnego funkcjonowania pacjenta.

Mówi Pani też czasami, że już jeden uśmiech dziecka jest wart prowadzenia takiej terapii…
Zdecydowanie tak, bo ten uśmiech to rzecz bezcenna przede wszystkim dla rodziców. Zresztą, nie tylko uśmiech, ale też na przykład to, że dziecko potrafi utrzymać głowę w osi ciała przez kilkanaście sekund czy kilka minut, co przed terapią wydawało się zupełnie nieosiągalne. A zdarza się też, że poprawa sprawności dziecka prowadzi do wypowiedzenia albo chociaż próby artykulacji słowa „mama”. Każdy postęp, nawet w postaci najmniejszej uzyskanej zdolności, która pojawi się u tych dzieci, potwierdza sens terapii. Przygotowania do naszego programu trwały długo i musieliśmy spełnić wiele wymogów proceduralnych, ale z pewnością warto było, właśnie dla tych wszystkich mniejszych i większych efektów.

Autoryzowany wywiad prasowy przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z prelekcją prof. dr hab. n. med. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk w trakcie XXII Ogólnopolskiej Konferencji „Polka w Europie”, zorganizowanej pod hasłem „Profilaktyka, diagnostyka i leczenie. Wyzwania dla polskiej ochrony zdrowia”. Jesień 2023.