FDA: Nowe rejestracje w onkologii

Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) to amerykańska instytucja rządowa zajmująca się m.in. kontrolą i rejestracją leków oraz urządzeń medycznych stosowanych w medycynie (w tym w onkologii). Pozytywna opinia dla danej terapii onkologicznej wydana przez ekspertów amerykańskiej Agencji Żywności i Leków jest niezbędna do jej stosowania na terenie Stanów Zjednoczonych. Ponadto rejestracje FDA uznawane są poza terytorium USA jako wyznacznik jakości i bezpieczeństwa leków. Poniżej najnowsze rejestracje amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczące cząsteczek onkologicznych i leków stosowanych w leczeniu nowotworów (rok 2024).

AMERYKAŃSKA AGENCJA ŻYWNOŚCI I LEKÓW (FDA) – NOWE REJESTRACJE W ONKOLOGII

GRUDZIEŃ 2023

15 grudnia 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała enfortumab vedotin-ejfv (Padcev, Astellas) w skojarzeniu z pembrolizumabem (Keytuda, Merck) w leczeniu pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym. Skuteczność oceniono w badaniu EV-302/KN-A39.

14 grudnia 2023 roku FDA zarejestrowała belzutyfan (Welireg, Merck) w leczeniu pacjentów z zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym po leczeniu inhibitorem PD-1, PD-L1 i VEGF. Skuteczność oceniono w badaniu Litespark-005.

13 grudnia 2023 roku FDA zarejestrowała eflornitynę (Iwilfin, USWM) w redukcji ryzyka nawrotu u dzieci i dorosłych pacjentów z nerwiakiem zarodkowym współczulnym wysokiego ryzyka (HRNB, high-risk neuroblastoma) po odpowiedzi na wcześniejsze leczenie. Skuteczność oceniono w badaniu ANBL0032.

1 grudnia 2023 roku Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała w procedurze przyspieszonej pirtobrutynib (Jaypirca, Eli Lilly) w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową/ chłoniakiem z małych limfocytów po co najmniej dwóch liniach leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu BRUIN.

LISTOPAD 2023

27 listopada 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała nirogacestat (Ogsiveo, SpringWorks) w leczeniu pacjentów z progresującym guzem desmoidalnym (desmoid tumor), którzy wymagają leczenia systemowego. Skuteczność oceniono w badaniu DeFi.

16 listopada 2023 roku FDA zarejestrowała enzalutamid (Xtandi, Astellas) w leczeniu pacjentów z nieprzerzutowym wrażliwym na kastrację rakiem gruczołu krokowego z nawrotem biochemicznym. Skuteczność oceniono w badaniu EMBARK. 16 listopada 2023 roku FDA zarejestrowała kapiwasertyb (Truqap, AstraZeneca) w skojarzeniu z fulwestrantem w leczeniu pacjentów z HR-dodatnim, HER2-ujemnym miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi z mutacją PIK3CA/AKT1/PTEN. Skuteczność oceniono w badaniu CAPItello-291.

16 listopada 2023 roku FDA zarejestrowała pembrolizumab (Keytruda, Merck) w skojarzeniu z fluoropirymidyną i platyną w pierwszej linii leczenia pacjentów z miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym HER2-ujemnym gruczolakorakiem żołądka lub połącznia przełykowo-żołądkowego. Skuteczność oceniono w badaniu KEYNOTE-859. 15 listopada 2023 roku FDA zarejestrowała repotrektynib (Augtyro, BMS) w leczeniu pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym ROS1-dodatnim niedrobnokomórkowym rakiem płuca. Skuteczność oceniono w badaniu TRIDENT-1.

8 listopada 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała fruquintynib (Fruzaqla, Takeda) w leczeniu pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego po wcześniejszym leczeniu fluoropirymidyną, oksaliplatyną, irinotekanem i terapią anty-VEGF. Skuteczność oceniono w badaniu FRESCO-2.

PAŹDZIERNIK 2023

31 października 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała pembrolizumab (Keytruda, Merck) w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną w leczeniu pacjentów z miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym nowotworem dróg żółciowych. Skuteczność oceniono w badaniu KEYNOTE-966.

27 października 2023 roku FDA zarejestrowała toripalimab-tpzi (Loqtorz, Coherus BioSciences) w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną w leczeniu pacjentów z przerzutowym lub nawrotowym miejscowo zaawansowanym rakiem nosogardła. Skuteczność oceniono w badaniu JUPITER-02.

24 października 2023 roku FDA zarejestrowała iwosydenib (Tibsovo, Servier) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym zespołem mielodysplastycznym (MDS, myelodysplastic syndromes) z mutacją IDH1. Skuteczność oceniono w badaniu AG120-C-001.

20 października 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej entrektynib (Rozlytrek, Genentech) w leczeniu dzieci powyżej 1. miesiąca życia z guzami litymi z fuzją genu NTRK w stadium rozsiewu lub nieoperacyjności. Skuteczność oceniono w badaniu STARTRK-NG i TAPISTRY.

16 października 2023 roku FDA zarejestrowała pembrolizumab (Keytruda, Merck) w skojarzeniu z chemioterapią opartą o platynę w neoadjuwantowym leczeniu i kontynuację w monoterapii w leczeniu uzupełniającym u pacjentów z resekcyjnym (guz ≥ 4 cm lub N+) niedrobnokomórkowym rakiem płuca. Skuteczność oceniono w badaniu KEYNOTE-671.

13 października 2023 roku FDA zarejestrowała niwolumab (Opdivo, BMS) w leczeniu uzupełniającym pacjentów powyżej 12. roku życia z czerniakiem skóry w stopniu IIB/C po całkowitej resekcji. Skuteczność oceniono w badaniu CHECKMATE-76K.

11 października 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała enkorafenib (Braftovi, Array BioPharma) w skojarzeniu z binimetynibem (Mektovi, Array BioPharma) w leczeniu pacjentów z przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca z mutacją BRAF V600E. Skuteczność oceniono w badaniu PHAROS.

WRZESIEŃ 2023

26 września 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała bosutynib (Bosulif, Pfizer) w leczeniu dzieci powyżej 1. roku życia z przewlekła białaczką szpikową w fazie przewlekłej.

14 września 2023 roku FDA zaktualizowała wskazania dla temozolomidu (Temodar, Merck) w ramach projektu Project Renewal (dostosowanie wskazań „starszych” leków zgodnie z aktualną wiedzą medyczną). Dodano zastosowanie temozolomidu u pacjentów z nowo zdiagnozowanym/ nawrotowym gwiaździakiem anaplastycznym.

SIERPIEŃ 2023

14 sierpnia 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała melfalan (Hepzato, Delcath) w leczeniu ukierunkowanym na wątrobę u pacjentów z czerniakiem błony naczyniowej oka z przerzutami. Skuteczność oceniono w badaniu FOCUS.

14 sierpnia 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej elranatamab-bcmm (Elrexfio, Pfizer) do stosowania u pacjentów z opornym/nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym po co najmniej czterech liniach leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu MagnetisMM-3.

11 sierpnia 2023 roku FDA zarejestrowała preparat łączony — niraparyb z octanem abirateronu (Akeega, Jansen) w skojarzeniu z prednizonem — w leczeniu pacjentów z przerzutowym, opornym na kastrację BRCA-dodatnim rakiem gruczołu krokowego. Skuteczność oceniono w badaniu MAGNITUDE.

9 sierpnia 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej talquetamab-tgvs (Talvey, Janssen) do stosowania u pacjentów z opornym/nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym po co najmniej czterech liniach leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu MMY1001.

9 sierpnia 2023 roku FDA zarejestrowała pralsetynib (Gavreto, Genentech) w leczeniu pacjentów z przerzutowym RET-dodatnim niedrobnokomórkowym rakiem płuca (lek został zarejestrowany we wrześniu 2020 roku w procedurze przyspieszonej, obecnie rejestracja w trybie zwyczajnym). 2 sierpnia 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała triflurydynę z tiperacylem (Lonsurf, Taiho) w skojarzeniu z bewacyzumabem w leczeniu pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego. Skuteczność oceniono w badaniu SUNLIGHT.

LIPIEC 2023

31 lipca 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała dostarlimab-gxly (Jemperli, GlaxoSmithKline) w skojarzeniu z karboplatyną i paklitakselem oraz w terapii podtrzymującej w leczeniu pacjentek z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem tronu macicy z zaburzeniami mechanizmów naprawy uszkodzeń DNA o typie niedopasowania (dMMR, mismatch repair deficient) lub z wysoką niestabilnością mikrosatelitarną (MSI-H, microsatellite instability-high). Skuteczność oceniono w badaniu RUBY.

20 lipca 2023 roku FDA zarejestrowała quizartynib (Vanflyta, Daiichi Sankyo) w skojarzeniu z cytarabiną i antracykliną i konsolidacją cytarabiną oraz w monoterapii podtrzymującej po konsolidacji chemioterapeutykiem w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową FLT3-ITD-dodatnią. Skuteczność oceniono w badaniu QuANTUM-First.

CZERWIEC 2023

20 czerwca 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała talazoparyb (Talzenna, Pfizer) w skojarzeniu z enzalutamidem w leczeniu pacjentów z przerzutowym hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego z mutacją w genach naprawy DNA (HRR, homologous recombination repair). Skuteczność oceniono w badaniu TALAPRO-2.

15 czerwca 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej glofitamab-gxbm (Columvi, Genentech) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL, NOS, diffuse large B-cell lymphoma, not otherwise specified) lub chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL, large B-cell lymphoma) po co najmniej dwóch liniach leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu NP30179.

MAJ 2023

31 maja 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała olaparyb (Lynparza, AstraZeneca) w skojarzeniu z abirateronem i prednizonem w leczeniu pacjentów z przerzutowym opornym na kastrację BRCA-dodatnim rakiem gruczołu krokowego. Skuteczność oceniono w badaniu PROpel.

19 maja 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej epcoritamab-bysp (Epkinly, Genmab) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma) lub chłoniakiem o wysokim stopniu złośliwości z komórek B (HGBL, high-grade B-cell lymphoma) po co najmniej dwóch liniach leczenia systemowego. Skuteczność oceniono w badaniu EPCORE NHL-1.

KWIECIEŃ 2023

19 kwietnia 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała polatuzumab vedotin-piiq (Polivy, Genentech) w skojarzeniu z rytuksymabem, cyklofosfamidem, doksorubicyną i prednizonem (R-CHP) w pierwszej linii leczenia pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B bliżej nieokreślonym (DLBCL, NOS, diffuse large B-cell lymphoma, not otherwise specified) oraz chłoniakiem o wysokim stopniu złośliwości z komórek B (HGBL, high-grade B-cell lymphoma) z międzynarodowym indeksem prognostycznym (IPI, International Prognostic Index) ≥ 2. Skuteczność oceniono w badaniu POLARIX.

17 kwietnia 2023 roku FDA zarejestrowała omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell) w leczeniu dorosłych i dzieci powyżej 12. roku życia z nowotworami hematologicznymi, u których planowane jest przeszczepienie krwi pępowinowej z kondycjonowaniem mieloablacyjnym w celu redukcji czasu odnowy neutrofili. Skuteczność oceniono w badaniu P0501.

3 kwietnia 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej enfortumab vedotin-ejfv (Padcev, Astellas Pharma) w skojarzeniu z pembrolizumabem (Keytruda, Merck) w leczeniu pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym, u których nie można zastosować cisplatyny. Skuteczność oceniono w badaniu EV-103/KEYNOTE-869.

MARZEC 2023

22 marca 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała w procedurze przyspieszonej retifanlimab-dlwr (Zynyz, Incyte) w leczeniu pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym nawrotowym rakiem z komórek Merkla (MCC, Merkel cell carcinoma). Skuteczność oceniono w badaniu PODIUM-201.

16 marca 2023 roku FDA zarejestrowała dabrafenib (Tafinlar, Novartis) w skojarzeniu z trametynibem (Mekinist, Novartis) w leczeniu pacjentów powyżej pierwszego roku życia z glejakiem niskiego stopnia złośliwości (LGG, low-grade glioma) z mutacją BRAF V600E, którzy wymagają leczenia systemowego. Skuteczność oceniono w badaniu CDRB436G2201.

3 marca 2023 roku FDA rozszerzyła wskazania dla abemacyklibu (Verzenio, Eli Lilly) w skojarzeniu z terapią hormonalną (tamoksifen lub inhibitor aromatazy) w uzupełniającym leczeniu pacjentów z HR-dodatnim, HER2-ujemnym, N-dodatnim wczesnym rakiem piersi wysokiego ryzyka (co najmniej cztery patologiczne węzły chłonne albo 1–3 patologiczne węzły chłonne z obecnością guza ≥ 50 mm lub grade 3, bez względu na stopień Ki-67). Skuteczność oceniono w badaniu monarchE.

LUTY 2023

9 lutego 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała dostarlimab-gxly (Jemperli, GlaxoSmithKline) w leczeniu pacjentów z zaawansowanym/nawrotowym rakiem trzonu macicy z obecnością dMMR po wcześniejszym leczeniu związkiem platyny i u których nie można zastosować radykalnego leczenia miejscowego (chirurgia lub radioterapia). Skuteczność oceniono w badaniu GARNET.

3 lutego 2023 roku FDA zarejestrowała sacytuzumab gowitekan (Trodelvy, Gilead) w leczeniu pacjentów z nieresekcyjnym miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym HR-dodatnim, HER2-ujemnym rakiem piersi po leczeniu hormonalnym i co najmniej dwóch liniach chemioterapii. Skuteczność oceniono w badaniu TROPiCS-02.

STYCZEŃ 2023

27 stycznia 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała elacestrant (Orsedu, Stemline) w leczeniu pomenopauzalnych pacjentek z ER-dodatnim, HER2-ujemnym, ESR1-mutant zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi po co najmniej jednej linii leczenia hormonalnego. Skuteczność terapii oceniono w badaniu EMERALD.

27 stycznia 2023 roku FDA zarejestrowała w procedurze przyspieszonej pirtobrutynib (Jaypirca, Eli Lilly) w leczeniu pacjentów z opornym/nawrotowym chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL, mantle cell lymphoma). Skuteczność oceniono w badaniu BRUIN.

26 stycznia 2023 roku FDA zarejestrowała pembrolizumab (Keytruda, Merck) w leczeniu uzupełniającym u pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca w stopniu IB (T2a ≥ 4 cm), II i IIIA po zabiegu chirurgicznym i chemioterapii opartej o platynę. Skuteczność oceniono w badaniu KEYNOTE-091.

19 stycznia 2023 roku FDA zarejestrowała zanubrutynib (Brukinsa, BeiGene) w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL, chronic lymphocytic leukemia) lub chłoniakiem z małych limfocytów (SLL, small lymphocytic lymphoma). Skuteczność oceniono w badaniu ALPINE i SEQUOIA. 19 stycznia 2023 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała w procedurze przyspieszonej tukatynib (Tukysa, Seagen) w skojarzeniu z trastuzumabem w leczeniu pacjentów z HER2-dodatnim, RAS-wild type nieresekcyjnym lub przerzutowym rakiem jelita grubego w kolejnej linii leczenia. Skuteczność oceniono w badaniu MOUNTAINEER.

źródła: Polskie Towarzystwo Onkologiczne, www.fda.gov, zwrotnikraka.pl