Ryvu: RVU120 podano pierwszemu pacjentowi w ramach badania klinicznego fazy II RIVER-52

Lek RVU120 jako monoterapia został podany pierwszemu pacjentowi w ramach badania klinicznego fazy II w leczeniu nawrotowej/opornej ostrej białaczki szpikowej i zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka – badanie RIVER-52, podało Ryvu Therapeutics.

„Zgodnie z planami rozwoju przedstawionymi w ubiegłym roku, mamy przyjemność ogłosić rozpoczęcie kolejnego badania fazy II RVU120. Bazując na korzystnym profilu bezpieczeństwa oraz zaobserwowanych oznakach aktywności klinicznej w badaniu fazy Ib u pacjentów z r/r AML lub HR-MDS, pozostajemy liderem w rozwoju pierwszych w swojej klasie inhibitorów CDK8/19. Badanie RIVER-52 stanowi znaczący krok do realizacji naszego celu, którym jest skuteczne leczenie wielu chorób hematologicznych oraz zapewnienie opcji terapeutycznych dla pacjentów z określonymi potrzebami medycznymi” – powiedział członek zarządu i dyrektor ds. medycznych Hendrik Nogai, cytowany w komunikacie.

Głównym celem badania RIVER-52 będzie ocena bezpieczeństwa i skuteczności RVU120 w szerszej populacji pacjentów w genetycznie zdefiniowanych podtypach AML (nawrotowej/opornej ostrej białaczki szpikowej, ang. relapsed/refractory acute myeloid leukemia, r/r AML) , w tym z mutacjami NPM1, a także u pacjentów z HR-MDS (zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka; ang.high-risk myelodysplastic syndromes). Badanie zostanie przeprowadzone w dawce 250 mg podawanej co drugi dzień (ang. Every Other Day; EOD), wyznaczonej w badaniu klinicznym fazy Ib, w którym zaobserwowano liczne oznaki aktywności klinicznej, podano.

W początkowym etapie, badanie RIVER-52 będzie prowadzone w ośrodkach klinicznych w Polsce i we Włoszech. Docelowo, planowane jest rozszerzenie badania na inne kraje Unii Europejskiej (UE) oraz kraje spoza UE, obejmując do 80 ośrodków klinicznych na całym świecie. Przewiduje się, że udział w badaniu weźmie maksymalnie ok. 140 pacjentów.

„Dążymy do maksymalizacji efektywnej rekrutacji pacjentów i zapewnienia terminowej realizacji badania RIVER-52 poprzez aktywację do 80 ośrodków klinicznych na całym świecie oraz skupienie się na globalnej działalności operacyjnej. Działania te przybliżą RVU120 do potencjalnej szybkiej ścieżki zatwierdzenia regulacyjnego leku” – wskazał członek zarządu i dyrektor ds. operacyjnych Kamil Sitarz.

Ryvu planuje rozpoczęcie czterech badań klinicznych fazy II dla RVU120 u pacjentów z r/r AML, HR-MDS, LR-MDS oraz mielofibrozą w I poł 2024 r. Do końca 2024 r. Ryvu zakłada włączenie w ramach wspomnianych badań ponad 100 pacjentów. Na podstawie wyników tych badań, Ryvu zamierza w I kw. 2025 określić priorytety dalszego rozwoju RVU120. Badania kliniczne, prowadzone w różnych wskazaniach hematologicznych oraz opcjach terapeutycznych (monoterapia i terapia skojarzona), wzbogacą globalną bazę danych dotyczących bezpieczeństwa RVU120, co jest niezbędne dla ewentualnych przyszłych zatwierdzeń regulacyjnych, podano także.

RVU120 to opracowany przez Ryvu, selektywny, pierwszy w swojej klasie (first-in-class) dualny inhibitor kinaz CDK8/19. Monoterapia RVU120 wykazała aktywność kliniczną w badaniu fazy Ib, w którym 50% ocenianych pacjentów z r/r AML lub HR-MDS osiągnęło korzyści kliniczne, w tym całkowitą odpowiedź, stan morfologicznie wolny od białaczki, stan umożliwiający wykonanie przeszczepu szpiku kostnego, dwuletnią stabilizację choroby, częste, klinicznie istotne redukcje komórek blastycznych, poprawy hematologiczne, jak również redukcję zwłóknienia szpiku kostnego.

RIVER-52 to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne, którego celem jest ocena działania RVU120 w leczeniu dorosłych pacjentów z r/r AML i HR-MDS, którzy nie mają dostępu do alternatywnych opcji terapeutycznych. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności przeciwnowotworowej, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) RVU120 jako monoterapii, w wyżej wymienionych populacjach pacjentów.

Badanie składa się z dwóch części. Pierwsza z nich ma na celu ocenę skuteczności przeciwnowotworowej u pacjentów w genetycznie zdefiniowanych podtypach AML, w tym z mutacjami NPM1, oraz u pacjentów z HR-MDS. W oparciu o wyniki części pierwszej, w części drugiej badania ocenione zostaną bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność przeciwnowotworowa w większej grupie pacjentów, w podtypach genetycznych, które wykazują najwyższą wrażliwość na działanie RVU120.

RIVER-52 jest drugim z czterech badań klinicznych fazy II RVU120, których rozpoczęcie jest zaplanowane na I poł. 2024. Niezależnie od badania RIVER-52, Ryvu rozpoczęło już badanie RIVER-81, oceniające RVU120 w skojarzeniu z wenetoklaksem w leczeniu pacjentów z r/r AML. W dalszych planach znajduje się także rozpoczęcie badania REMARK, prowadzonego jako tzw. badanie inicjowane przez badacza, oceniające RVU120 jako monoterapię w leczeniu pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niskiego ryzyka (ang. low-risk myelodysplastic syndromes, LR-MDS), oraz badania POTAMI-61, oceniającego RVU120 zarówno jako monoterapię, jak i w terapii skojarzonej w leczeniu pacjentów z mielofibrozą (ang. myelofibrosis, MF).

Ryvu Therapeutics zostało założone w 2007 r. (jako Selvita). Jest polską firmą biotechnologiczną rozwijającą innowacyjne małocząsteczkowe związki o potencjale terapeutycznym w onkologii. Ryvu Therapeutics jest notowane na głównym rynku GPW; wchodzi w skład indeksu sWIG80.

(ISBnews)