Podskórna postać leku na SM zarejestrowana w UE

Lek, stosowany w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) – okrelizumab – w postaci podskórnej został oficjalnie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską 20 czerwca 2024 roku. To dodatkowa opcja leczenia, która pozwala na skrócenie czasu podawania leku do 10 minut, przy zachowaniu takiej samej skuteczności i profilu bezpieczeństwa, jakie ma postać dożylna. Forma podskórna, tak samo jak postać dożylna tego leku, jest podawana co 6 miesięcy. To ogromna korzyść dla pacjentów, którzy mogą pojawiać się w szpitalu na krótką wizytę, związaną z podaniem leku, zaledwie dwa razy w roku.

Taka forma leczenia nie koliduje z aktywnością zawodową i planami życiowymi pacjenta, a co ważne – dzięki podaniu leku w szpitalu, zarówno pacjent jak i lekarz mają 100% pewności przyjęcia preparatu we właściwej dawce i we właściwy sposób.

Okrelizumab – pierwsza zarejestrowana tzw. terapia anty-CD20 – to lek, który zmienił sposób leczenia stwardnienia rozsianego. To humanizowane przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do zwalczania limfocytów B CD20-dodatnich, czyli specyficznego typu komórek odpornościowych, które uważa się za kluczowy czynnik przyczyniający się do powstawania uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Badania wykazały, że lek hamuje aktywność kliniczną i radiologiczną choroby, znacząco zmniejszając progresję niepełnosprawności, co pozwala pacjentom zachować sprawność w perspektywie długoterminowej. Bezpieczeństwo i skuteczność leku są poparte ponad dziesięcioletnimi badaniami klinicznymi oraz praktyką kliniczną. Co istotne, okrelizumab jest jedynym lekiem zatwierdzonym do stosowania zarówno u chorych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), jak i z postacią pierwotnie postępującą tej choroby (PPMS). Dotychczas z terapii okrelizumabem skorzystało już 350 000 pacjentów z SM na całym świecie, co odpowiada ponad 1 000 000 pacjento-lat ekspozycji.

Podskórna postać okrelizumabu to nowy sposób podawania tego samego przeciwciała monoklonalnego, w połączeniu z rekombinowaną ludzką hialuronidazą. To enzym, który lokalnie i tymczasowo degraduje wybrane łańcuchy hialuronowe i kolagenowe w przestrzeni podskórnej, co zwiększa przepuszczalność tkanki pod skórą i umożliwia szybkie rozproszenie i wchłonięcie okrelizumabu. Technologia ta jest już z powodzeniem wykorzystywana w innych podawanych podskórnie lekach, np. w leczeniu onkologicznym.

Decyzja o rejestracji podskórnej formy okrelizumabu była oparta na pozytywnych wynikach badania klinicznego OCARINA II. Badanie to potwierdziło równoważność okrelizumabu podawanego w postaci infuzji dożylnej i podskórnej, wykazując porównywalną skuteczność, ocenioną na podstawie aktywności rzutowej i radiologicznej w okresie 48 tygodni, oraz porównywalny profil bezpieczeństwa u prawie 240 pacjentów z RRMS i PPMS. Ponad 92% pacjentów ankietowanych w ramach badania OCARINA II stwierdziło, że są zadowoleni lub bardzo zadowoleni z podawania okrelizumabu w postaci 10-minutowych wstrzyknięć podskórnych.

Wstrzyknięcie podskórne okrelizumabu zostało zaprojektowane do podawania przez personel medyczny w placówkach służby zdrowia – umożliwia to podanie odpowiednio dużej objętości leku i zachowanie interwału 6 miesięcy między podaniami, tak jak ma to miejsce w przypadków wlewów dożylnych. Postać podskórna okrelizumabu oferuje alternatywną drogę podawania dobrze scharakteryzowanego leku, i rozszerza możliwości leczenia pacjentów z RRMS i PPMS, wpływając na poprawę dostępności i wygody leczenia zarówno dla pacjentów jak i pracowników służby zdrowia oraz na zmniejszenie nierówności w dostępie do terapii wysokoefektywnych w leczeniu stwardnienia rozsianego.
Forma dożylna okrelizumabu jest nadal rozwijana.