Tag: choroby rzadkie

Rok 2025 przyniósł kolejne decyzje poprawiające dostęp pacjentów do terapii oraz ważne kroki we wdrażaniu Planu dla Chorób Rzadkich. Refundacją objęto 152 nowe terapie,...

Na styczniowej liście leków refundowanych znalazły się 24 nowe terapie. Ponadto, od 1 stycznia 2026 r. refundacją objęte zostaną pierwsze odpowiedniki leków oryginalnych we...

Chwiejny krok, częste potykanie się, problemy z równowagą czy deformacje kręgosłupa – objawy, które łatwo zbagatelizować, mogą świadczyć o poważnej chorobie nerwowo-mięśniowej – ataksji...

● Duvyzat, który został właśnie zatwierdzony w UE, jest ważną opcją leczenia opóźniającą postęp choroby dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) ● Jest podawanym doustnie lekiem stosowanym...

Hidradenitis Suppurativa (HS) to przewlekła, nawrotowa choroba zapalna skóry i tkanki podskórnej, która charakteryzuje się występowaniem bolesnych guzków, ropni i przetok, z tendencją do bliznowacenia....

Nawet 11,1 mld dolarów Bristol-Myers Squibb zapłaci BioNTech za licencję na lek przeciwnowotworowy. Jednocześnie Sanofi kupuje za 9,5 mld dolarów firmę Blueprint Medicines Corporation...

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadka choroba genetyczna, której objawy – m.in. nawracające obrzęki rąk, nóg, twarzy, brzucha czy gardła – łatwo pomylić z...

Współczesna diagnostyka genetyczna zmienia losy pacjentów – pozwala szybciej postawić trafną diagnozę, wykryć chorobę na bardzo wczesnym etapie i wdrożyć leczenie dostosowane do indywidualnych...

W Polsce 30 pacjentów chorujących na ataksję Friedreicha – rzadką chorobę genetyczną – jest leczonych w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Ta...

"Wszystko zaczęło się 12 lat temu. Miałam coraz większe problemy z poruszaniem się, po kilku krokach musiałam się zatrzymywać, aby odpocząć. Mój brzuch się...