Nowe możliwości leczenia szpiczaka plazmocytowego coraz bliżej

17 sierpnia 2020 prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, w ślad za opinią Rady Przejrzystości, uznał za zasadne finansowanie ze środków publicznych leku lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem (Rd) we wskazaniu: „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym (ICD-10: C90.0)”. Chorzy na szpiczaka plazmocytowego są o krok bliżej do nowej opcji leczenia w pierwszej linii terapeutycznej.

Wprowadzenie schematu Rd, czyli połączenie lenalidomidu (leku immunomodulującego) z deksametazonem to nowa szansa dla osób niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Schemat ten jest zalecany w pierwszej linii leczenia przez Polską Grupę Szpiczakową (2018), NCCN (2020), European Myeloma Network (2014). Wyniki leczenia w porównaniu ze schematem MPT (melphalan, prednison, thalidomid), który jest także stosowany w pierwszej linii leczenia szpiczaka plazmocytowego, wykazały, że leczenie Rd powoduje dłuższy czas przeżycia do progresji, dłuższy czas przeżycia całkowitego (OS), powoduje mniejszą liczbę działań niepożądanych 3 i 4 stopnia, rzadziej jest przyczyną zmniejszenia dawki i rzadziej prowadzi do czasowego przerwania leczenia. Na uwagę zasługuje fakt, że to leczenie doustne, które preferują chorzy.

Szpiczak plazmocytowy (szpiczak mnogi lub potocznie ‚szpiczak’) to nieuleczalny nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, wywodzący się z dojrzałych komórek układu odpornościowego, nazywanych plazmocytami. Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1500 osób. Szpiczak stanowi około 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15% zachorowań na nowotwory hematologiczne. Obok uszkodzenia kości i nerek, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku oraz skłonność do zakażeń.

Liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego zwiększa się, co jest skutkiem zarówno skuteczniejszej diagnostyki, jak również istotnego przedłużania przeżycia pacjentów. Zawdzięczamy to dostępności nowych leków w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, zmianie koncepcji leczenia i przedłużaniu czasu trwania leczenia, wprowadzaniu leczenia konsolidującego oraz podtrzymującego od progresji choroby.

Mediana czasu przeżycia chorych z objawową, postępującą postacią choroby nie przekraczała dawniej 3-4 lat, ale ostatnio, dzięki wprowadzeniu nowych leków, wydłużyła się do 5-7 lat, zwłaszcza w grupie chorych młodszych.

Zdaniem ekspertów, optymalny wybór pierwszej linii leczenia jest bardzo ważny, ponieważ z czasem pacjenci coraz gorzej odpowiadają na terapię w dalszych liniach leczenia i mają krótsze okresy remisji. Zastosowanie schematu Rd w pierwszej linii leczenia umożliwia znaczące wydłużenie czasu pierwszej remisji u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu. Jak podkreśla dr hab. med. Dominik Dytfeld: „Bardzo się cieszę z decyzji Prezesa AOTMiT w imieniu pacjentów leczonych na szpiczaka plazmocytowego. To bardzo dobra wiadomość dla pacjentów i lekarzy, zwłaszcza w erze Covid-19, gdyż terapia lenalidomidem to doustna terapia o dobrym profilu bezpieczeństwa, na którą zarówno pacjenci i lekarze czekają od dawna”.