Cukrzyca to choroba, która dotyka ponad pół miliarda ludzi na świecie. To właśnie w dniu urodzin Charlesa Besta, współtwórcy insulinoterapii, obchodzimy Światowy Dzień Walki z Cukrzycą, i przypominamy sobie o przełomie, który uratował dotychczas miliony istnień. Dziś, ponad sto lat później, kolejny przełom w leczeniu cukrzycy może nadejść z Polski.
Cukrzyca jest chorobą przewlekłą, która prowadzi do wielu poważnych powikłań uszkadza naczynia krwionośne i nerwy, będąc główną przyczyną ślepoty, niewydolności nerek, zawałów serca, udarów mózgu i amputacji kończyn dolnych. Zajmuje siódme miejsce wśród najczęstszych przyczyn zgonów na świecie.
Podczas gdy cukrzyca typu 2 jest najczęstsza, ściśle związana ze stylem życia i dotyka ponad 500 milionów osób, to cukrzyca typu 1 ma zupełnie inne podłoże. Jest chorobą autoimmunologiczną, niezależną od diety czy aktywności fizycznej, która, w fazie objawowej dotyka około 9,5 mln osób na świecie, w tym aż 1,8 mln dzieci. To choroba diagnozowana zwykle w wieku dziecięcym.
Przez ostatnie stulecie insulinoterapia była jedynym ratunkiem dla pacjentów. Insulina pozwalała kontrolować poziom cukru, ale nie usuwała przyczyny choroby. W ostatnich latach naukowcy coraz bardziej skupiają się nie na leczeniu skutków, lecz spowolnieniu procesu niszczenia komórek trzustki i zapobieżeniu rozwoju choroby. Pierwszy lek tego rodzaju, przeciwciało teplizumab, w USA w listopadzie 2022 uzyskał rejestrację jako przedłużający okres przedobjawowy. Niestety finalnie po kilku latach pacjenci jednak rozwijają cukrzycę.
„Choć teplizumab zarejestrowano na razie wyłącznie w USA, na świecie zmienia się cały sposób podejścia do cukrzycy typu 1. Kiedyś diagnozowano ją dopiero po wystąpieniu objawów. Dziś dzięki badaniom wykrywającym obecność autoprzeciwciał możemy wykryć proces autoimmunologiczny na długo przed pojawieniem się choroby” – tłumaczy prof. Piotr Trzonkowski, prezes zarządu i współzałożyciel PolTREG.
Celem firmy jest opracowanie terapii, która całkowicie zatrzyma rozwój choroby. Spółka koncentruje się na dzieciach, u których choroba jeszcze się nie rozwinęła, ale u których wykryto przeciwciała świadczące o rozpoczęciu procesu zapalnego. Trwa badanie kliniczne z udziałem 150 dzieci w wieku od 3 lat, które ze względu na uwarunkowania genetyczne są w grupie wysokiego ryzyka zachorowania na cukrzycę typu 1.
„Obecnie dzieci, u których wykryto autoprzeciwciała muszą czekać wiele lat, zanim przejdą do drugiej fazy choroby (stage 2), w której będą mogły być leczone Teplizumabem. Ta faza trwa znacznie krócej niż faza 1, a pacjent relatywnie szybko rozwija objawy choroby i przechodzi w ostanie stadium (stage 3). Pomimo, że segment pacjentów mogących być leczonych Teplizumabem szacowany jest na „zaledwie” 1,7 mln w skali globalnej, międzynarodowy koncern farmaceutyczny zapłacił prawie 3 mld USD za prawa do tego leku. Biorąc pod uwagę duże szanse na wykazanie przez naszą terapię skuteczności większej niż Teplizumab oraz ponad 12-krotnie bardziej liczebną grupę pacjentów w pierwszej fazie rozwoju choroby jesteśmy bardzo optymistycznie nastawieni do potencjału komercyjnego naszej terapii” – wyjaśnia Mariusz Jabłoński, członek zarządu PolTREG.
PolTREG ma ponad 17-letnie doświadczenie w terapii komórkami TREG naturalnymi regulatorami układu odpornościowego. Terapia polega na pobraniu krwi od pacjenta, namnażaniu jego własnych komórek TREG i podaniu ich z powrotem w formie zastrzyku. Dzięki wykorzystaniu własnych komórek pacjenta terapia jest bezpieczna, dobrze tolerowana i skuteczna, co potwierdza ponad 12 letnia obserwacja osób, które ją otrzymały.
„Terapia TREG-ami doskonale nadaje się dla małych dzieci. To leczenie oparte na własnych komórkach pacjenta, bez ryzyka odrzutu i działań niepożądanych typowych dla klasycznych terapii immunosupresyjnych”– podkreśla prof. Piotr Trzonkowski.
PolTREG jako jedna z nielicznych firm biotechnologicznych na świecie prowadzi badania nad terapią, która nie tylko spowalnia, ale może zapobiec wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1. Dane kliniczne zgromadzone na grupie ponad 100 już przeleczonych terapią pacjentów potwierdzają bezpieczeństwo i skuteczność terapii, co wzbudziło zainteresowanie ekspertów na całym świecie, w tym amerykańskiego regulatora FDA.
„Zgoda Europejskiej Agencji Leków (EMA) na przeprowadzenie tego badania oraz pozytywne stanowisko FDA dotyczące perspektywy rozpoczęcia badania w USA były możliwe wyłącznie z powodu długoletnich obserwacji pacjentów leczonych naszym preparatem. Zatem konkurencja będzie zapewne musiała przedstawić podobne dowody bezpieczeństwa zanim otrzyma zgodą na rozpoczęcie badania u małych, nawet 3 letnich dzieci, u których proces chorobowy już się rozpoczął, ale objawy kliniczne pojawią się dopiero po wielu latach” – podkreśla Mariusz Jabłoński.
Rok 2025 może być dla spółki przełomowy. PolTREG zakończył badanie potwierdzające długoterminowe działanie terapii i powołał w USA spółkę zależną Immuthera, która prowadzi działania zmierzające do komercjalizacji leku na rynku amerykańskim. W skład rady naukowej weszli wybitni specjaliści, m.in.: prof. Jay Skyler, prof. Desmond Schatz, prof. Lawrence Steinman, uznane autorytety w dziedzinie pediatrycznej diabetologii.
„W PolTREG-u skupiamy się na komórkach TREG, które mają potencjał w leczeniu wielu chorób autoimmunologicznych, neurologicznych i nowotworowych. Ale to właśnie w terapii cukrzycy typu 1 nasze doświadczenie jest największe” – dodaje prof. Piotr Trzonkowski.
Światowy Dzień Walki z Cukrzycą został ustanowiony w 1991 roku przez Międzynarodową Federację Diabetologiczną i Światową Organizację Zdrowia w odpowiedzi na rosnące obawy dotyczące nasilającego się zagrożenia dla zdrowia stwarzanego przez cukrzycę. Światowy Dzień Walki z Cukrzycą jest obchodzony co roku 14 listopada, w dniu urodzin Fredericka Bantinga, który w 1922 roku wraz z Charlesem Bestem odkrył insulinę.
