Białaczki: polscy pacjenci wciąż czekają na leki

W nowotworach liczy się czas – to oczywiste. Jednak w tych liczy się wyjątkowo. Ostre białaczki dają o sobie znać nagle i błyskawicznie doprowadzają do śmierci. Ratunkiem jest przeszczepienie szpiku, ale Polacy wciąż walczą o dostęp do leków, które pozwolą im w ogóle doczekać do zabiegu. Te leki są drogie, ale potrzebuje ich zaledwie kilkunaście, lub kilkudziesięciąt chorych rocznie.

Morfologia bywa badaniem ratującym życie. I choć trudno w to uwierzyć, są pacjenci, którzy nie robią jej przez lata i nie są kierowani na badanie krwi przez lekarzy rodzinnych. A to badanie nie dość, że jest tanie, to jeszcze pozwala wykryć wiele chorób, nim pojawią się objawy. Tak jest z niektórymi białaczkami – tymi, które długo mogą przebiegać bezobjawowo.

„Morfologia krwi bywa wykonywana z zupełnie innego powodu, a białaczka zostaje ‚przy okazji’ rozpoznana. Wtedy jest czas na decyzję czy leczyć i jak leczyć. Bo w 1/3 przypadków w przewlekłej białaczce limfocytowej pacjenci nie wymagają leczenia. Za to z białaczkami ostrymi trzeba działać szybko. Jeśli białaczka zostanie wykryta w stadium zaawansowanym, to pacjent może bardzo szybko umrzeć” – podkreśla prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Kliniki Chorób Wewnętrznych Hematologii i Onkologii, Samodzielnego Publicznego Centralnego Szpitala Klinicznego w Warszawie.

Niestety nowotwory krwi w Polsce wykrywane są na podstawie morfologii u zaledwie 2 proc. pacjentów, tymczasem w Skandynawii, aż 40 procent białaczek udaje się wychwycić dzięki regularnie wykonywanej morfologii.

„Każda przeciągająca się infekcja, przedłużające się krwawienia – powinny skłonić do pójścia do lekarza i zrobienia morfologii. Pacjenci potrafią ‚hodować’ białaczkę latami, ale ta ostra daje takie zmiany w morfologii, że pacjent zwykle natychmiast kierowany jest do szpitala” –  dodaje prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

„Objawy ostrej białaczki mogą pojawić się nagle. I równie szybko choroba może oprowadzić do śmierci pacjenta, jeśli nie trafi on na oddział hematologii. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL, z ang. acute lymphoblastic leukemia), której ofiarami najczęściej padają dzieci, ale również osoby dorosłe, nieleczona zabija w ciągu zaledwie kliku tygodni. Ostra białaczka szpikowa (AML, z ang. acute myeloid leukemia) najczęściej atakuje dorosłych i jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów krwi. Nie rozpoznana w porę i  nie leczona może doprowadzić do śmierci w 2-3 miesiące. Kluczem do sukcesu jest więc szybka i właściwa diagnostyka chorego z ostrą białaczką” – mówi prof. Joanna Góra-Tybor.

Jak objawiają się ostre białaczki? Szczęściem w nieszczęściu jest to, że objawy ostrych białaczek, choć początkowo mogą być mało charakterystyczne, szybko zaczynają się manifestować tak mocno, że trudno je przegapić.

W wyniku utraty odporności, wywołanej produkcją dużej liczby nieprawidłowych, niedojrzałych limfocytów, które nie mogą już bronić naszego organizmu przed infekcjami, pojawiają się:
gorączki niewiadomego pochodzenia (nie jesteśmy np. przeziębieni)
infekcje (np. zapalenia gardła, bakteryjne i grzybicze zakażenia jamy ustnej)
krwawienia z dziąseł, czy nosa
skłonności do siniaczenia

Z kolei w wyniku niedokrwistości pojawia się:
osłabienie,
przewlekłe zmęczenie,
coraz gorsza tolerancja wysiłku

Zdarza się niestety tak, że pacjent jest nieprawidłowo leczony na coś innego, np. na paradontozę (krwawienia z dziąseł), albo dostaje kolejny antybiotyk, który ma wyleczyć infekcję, a nie dostaje skierowania na morfologię. Tak dzieje się bardzo często w przypadku pacjentów w wieku senioralnym – oni sami, ale bywa, że także lekarze, uważają, iż zmęczenie, czy skłonność do siniaczenia się i infekcji jest przypadłością nieodłącznie związaną z wiekiem. W ten sposób przegapia się białaczki.

„Dlatego pacjenci ze wspomnianymi objawami powinni natychmiast trafiać na oddział hematologii. Diagnostyka wstępna powinna trwać zaledwie kilka godzin, a całościowa, z biologią molekularną, dwa, trzy dni” – tłumaczy prof. Joanna Góra-Tybor. – „Na oddziale hematologii taki pacjent ma pobierany szpik i wykonywane badania genetyczne, by określić, z jakim typem białaczki mamy do czynienia. Od tego zależy to, jak będą one leczone”.

Jak leczymy ostre białaczki? Od czasu rewolucji, jakim było przeszczepienie szpiku kostnego, w leczeniu białaczek nie wydarzyło się nic spektakularnego przez trzy dekady. A nagle, w ciągu ostatnich trzech lat, nastąpił przełom – pojawiło się blisko dziesięć nowych leków. To spowodowało, że w lekarzy i pacjentów wstąpiły wielkie nadzieje. Niestety, choć diagnostyka w Polsce jest już na poziomie innych krajów Europy, czy USA, z dostępem do nowych leków, szczególnie tych ratujących życie, wciąż mamy problem.

Polscy lekarze widzą więc, że możliwości sięgnięcia po nowoczesne terapie, jakie mają do dyspozycji medycy w wielu innych krajach, są dla nich niedostępne. Pacjenci onkologiczni coraz częściej mają świadomość, że mogą umrzeć tylko dlatego, że nie urodzili się po niewłaściwej stronie Odry, czyli chodziażby w Niemczech, gdzie dostęp do nowoczesnych terapii jest dużo lepszy niż w Polsce.

Nowe terapie szansą dla pacjentów z ostrą białaczką. Podstawą leczenia w ostrej białaczce jest bardzo intensywna chemioterapia  to pierwszy etap. W ten sposób pacjent jest przygotowany do przeszczepienia szpiku.

„U większości pacjentów udaje się uzyskać remisję choroby, ale u części pojawia się oporność na leczenie, a u innych choroba szybko wraca. Sytuacja tych chorych jest dramatyczna, bo oporne białaczki słabo reagują na chemioterapię i czas przeżycia pacjentów jest krótki. Dlatego poszukuje się leków, które przełamałyby to złe rokowanie” – mówi prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Takimi lekami okazały się przeciwciała monoklonalne.
„To bardzo ciekawe leki. Mają za zadanie doprowadzić cząsteczkę cytostatyku do komórki. Dzięki temu lek działa bardziej precyzyjnie, a to poprawia szanse pacjenta na przeżycie i na uzyskania dłuższej remisji” – tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak.

Dlatego też pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną czekają na refundację leczenia inotuzumabem ozogamycyny, a pacjenci z ostrą białaczką szpikową na leczenie gemtuzumab ozogamicyny. Są to pacjenci w stanie zagrożenia życia.

W Polsce do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej refundowany jest blinatumomab. Jednak pacjenci czekają teraz na refundację drugiego przeciwciała, którym jest inotuzumabem ozogamycyny. To przeciwciało działa podobnie, jak pierwsze – łączy się z komórką białaczkową i zawiera cytostatyk, który niszczy komórkę białaczki.
Dlaczego ważne by polscy pacjenci mogli skorzystać z obu leków? U części z nich choroba nie reaguje na leczenie refundowanym już blinatumomabemi tak szybko się rozwija, że może pacjenta w krótkim czasie zabić. Szansą na doczekanie udanego przeszczepienia szpiku jest dla tych chorych inotuzumab ozogamycyny. Blinatumomab, który już jest refundowany. Dlatego zależnie od stanu pacjenta, potrzebne są różne możliwości leczenia.
„Obydwa leki są równie skuteczne, ale ze względu na różny profil toksyczności są dla trochę innych chorych przeznaczone, więc byłoby idealnie, gdybyśmy mieli dostęp do obydwu” – potwierdza prof. Joanna Góra-Tybor.

W przypadku ostrych białaczek po chemioterapii, jako głównym leczeniu, u części pacjentów nie udaje się też uzyskać remisji choroby. A jeśli nawet, to na krótko – szybko bowiem dochodzi do wznowy. Bywa, że tak szybko, że pacjent nie zdąży doczekać przeszczepienia szpiku.

Pacjenci z ostrą białaczką szpikową, podobnie jak ci z ostrą limfoblastyczną, też czekają na „swój” lek. W ich przypadku jest to gemtuzumab ozogamiciny. Ten rodzaj białaczki też rozwija się szybko – pacjent, jeśli nie jest właściwie leczony, umiera w dwa, trzy miesiące. Chemioterapia ma przygotować go do przeszczepienia szpiku, ale u 20, a nawet 40 procent pacjentów, choroba nie wycofuje się po pierwszym cyklu intensywnej chemii. Gemtuzumab ozogamiciny może tę oporność na chemioterapię przełamać. I znów, tak, jak w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej i leczenia inotuzumabem ozogamyciny, terapia ta może „kupić” czas choremu. Czas, którego potrzebuje, by doczekać przeszczepienia szpiku.

„W ostrej białaczce przeszczepienie szpiku jest najważniejszą metodą, która umożliwia wyleczenie chorych z tymi najbardziej złośliwymi postaciami nowotworu. Chemioterapia to leczenie pomostowe do przeszczepienia szpiku” – tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak.

Dawców dziś nie brakuje. Polacy coraz częściej są nie tylko honorowymi dawcami krwi, ale i szpiku. Szuka się też potencjalnych dawców w bankach całego świata.
„Jeśli białaczka jest rozpoznana, nikt nie umiera dziś w oczekiwaniu na przeszczep. Najważniejsze więc, by rozpoznanie nastąpiło szybko. Szczególnie teraz, gdy utrudniony jest dostęp do badań i lekarzy, na co skarżą mi się moi pacjenci. Zdarza się, że trafiają do szpitala dopiero z krwotokiem i ciężką infekcją” – mówi prof. Joanna Góra-Tybor.

Niestety, w czasie pandemii COVID-19 nie tylko mamy utrudniony dostęp do lekarzy, ale sami unikamy lekarzy i po wystąpieniu objawów zwlekamy z zarejestrowaniem się na wizytę. Do tego wielu pacjentów jest „spychanych” na teleporady, co utrudnia diagnozę – lekarz bazuje tylko na tym, co mówi pacjent. Do tego coraz trudniej, nawet mając skierowanie na badania, dostać się do laboratorium – brakuje diagnostów, są na kwarantannach – jeszcze rok temu wystarczyło przyjść do laboratorium rano, bez wcześniejszej rejestracji, teraz w wielu trzeba rejestrować się z wyprzedzeniem.

Prof. Joanna Góra-Tybor uczula nas wszystkich: „Kontakt z lekarzami pierwszego kontaktu bywa teraz utrudniony, ale nie lekceważmy takich objawów, jak przedłużająca się infekcja, czy niewyjaśniona gorączka, starajmy się jak najszybciej zrobić morfologię”.

I uspokaja pacjentów, u których białaczka jest podejrzewana, albo rozpoznana: „Poza okresowymi wstrzymania pracy związanymi z podejrzeniem u kogoś z pacjentów czy personelu zakażenia koronawirusem, oddziały onkologii ihematolgii starają się pracować pełną parą i żaden oddział hematologii nie odmówi przyjęcia pacjenta z ostrą białaczką”.

„Ostre białaczki to stan naglący w hematologii, który wymaga bardzo szybkiej diagnostyki i jak najszybszego wdrożenia leczenia. Mało jest takich chorób, gdzie czas jest tak istotny, jak w leczeniu ostrych białaczek” – dodaje prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Oba leki mogłyby znaczną część pacjentów wyleczyć, a innym wydłużyć życie. Niezależnie od tego, jak potoczyłby się ich los, gdyby mogli z nich skorzystać, mieliby poczucie, że polska ochrona zdrowia chroni nie tylko w nazwie.