Lek stosowany u pacjentów z rzutową postacią stwardnienia rozsianego uzyskał pozytywną opinię CHMP

Firma Novartis ogłosiła, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ofatumumabu do stosowania w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego (RMS) u osób dorosłych z aktywną chorobą, zdefiniowaną cechami klinicznymi lub obrazowymi. Po dopuszczeniu do obrotu, ofatumumab będzie pierwszym i jedynym w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, ukierunkowanym na limfocyty B u pacjentów z rzutową postacią stwardnienia rozsianego w Europie.

Ofatumumab to celowany, precyzyjnie dawkowany i dostarczany lek ukierunkowany na limfocyty B. Produkt może stać się opcją terapeutyczną pierwszego wyboru dla pacjentów
z rzutową postacią stwardnienia rozsianego, którą można podawać samodzielnie raz w miesiącu w domu za pomocą automatycznego wstrzykiwacza (tzw. pen).

„W przypadku stwardnienia rozsianego jednym z głównych celów leczenia jest osiągnięcie jak najwcześniej braku aktywności choroby oraz jak najdłuższe utrzymanie tego stanu” — powiedział dr Xavier Montalban, reprezentującego Centrum Stwardnienia Rozsianego w Katalonii (Cemcat) i Szpital Uniwersytecki Vall d’Hebron. – „Wiedząc, że wczesne rozpoczęcie terapii o wysokiej skuteczności może poprawić wyniki długoterminowe pacjenta, z wielkim entuzjazmem obserwujemy potencjał ofatumumabu do zatrzymania nowej aktywności choroby i tym samym możliwość pomocy pacjentom w zachowaniu funkcji neurologicznych oraz spowolnieniu pogorszenia stopnia niepełnosprawności”.

Opinia CHMP opiera się na wynikach badań fazy III ASCLEPIOS I i II, w których ofatumumab charakteryzował się przewagą w porównaniu do teryflunomidu pod względem istotnego zmniejszenia rocznego wskaźnika rzutów choroby (ARR, pierwszorzędowy punkt końcowy), potwierdzonej progresji niepełnosprawności (CDP) w okresie 3 miesięcy oraz liczby zmian chorobowych ulegających wzmocnieniu po podaniu kontrastu gadolinowego (Gd+) na obrazach T1-zależnych oraz nowych lub powiększających się zmian chorobowych na obrazach T2-zależnych. Wyniki tych dwóch badań opublikowano w dniu 6 sierpnia 2020 r. w czasopiśmie The New England Journal of Medicine.

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zalecił dopuszczenie ofatumumabu ze wskazaniem do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z rzutową postacią stwardnienia rozsianego, z aktywną chorobą, zdefiniowaną na podstawie cech klinicznych lub obrazowych. Komisja Europejska dokona przeglądu zalecenia CHMP i podejmie ostateczną decyzję w ciągu około dwóch miesięcy.

W sierpniu 2020 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła ofatumumab do iniekcji podskórnych do stosowania w leczeniu RMS, uwzględniając klinicznie izolowany zespół (CIS), chorobę rzutowo-remisyjną oraz czynną wtórnie postępującą postać choroby u dorosłych pacjentów. 25 stycznia 2021 r. ofatumumab został zarejestrowany w Kanadzie do stosowania w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (RRMS).

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą zapalną ośrodkowego układu nerwowego, charakteryzującą się zniszczeniem mieliny i uszkodzeniem aksonów w mózgu, nerwach wzrokowych i rdzeniu kręgowym. SM, które występuje u około 2,8 miliona osób na całym świecie, można podzielić na cztery główne rodzaje: zespół klinicznie izolowany (CIS), postać rzutowo-remisyjna (RRMS), postać wtórnie postępująca (SPMS) i postać pierwotnie postępująca (PPMS)10. Różne postacie SM można odróżnić na podstawie tego, czy u pacjenta występują rzuty choroby (wyraźnie zdefiniowane ostre, zapalne napady pogorszenia funkcji neurologicznej) i/lub progresja uszkodzenia neurologicznego
i niepełnosprawności od początku choroby.