Mabion uzyskał z FDA status ODD dla leku MabionCD20 w kolejnym wskazaniu

Mabion uzyskał od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego (ODD) dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA), podała spółka. Status ODD jest przyznawany lekom mającym zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie, zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój diagnostyki i terapii, podkreślono.

„Po uzyskaniu w styczniu br. statusu ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu nefropatii błoniastej, informujemy o kolejnej pozytywnej dla spółki decyzji FDA, przyznającej nam status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Zwracam uwagę na fakt, że MabionCD20 jest historycznie dopiero drugim związkiem typu rituximab, który uzyskał ten status we wskazaniu AIHA. Ewentualne procedowanie projektu w tym wskazaniu w trybie zarezerwowanym dla leków sierocych wiąże się z możliwością uzyskania szeregu korzyści na poziomie kosztowym oraz biznesowym. Są to przede wszystkim zwolnienia z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku i uprawnienia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych na terenie USA. Decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20 podejmiemy w I poł. 2023 i to od niej uzależnione będą kolejne potencjalne ścieżki rozwoju tego projektu” – powiedział członek zarządu ds. operacyjnych i naukowych Sławomir Jaros, cytowany w komunikacie.

MabionCD20 jest przeciwciałem monoklonalnym, lekiem biopodobnym do MabThera/Rituxan (rituximab), a jego mechanizm działania powoduje, że jest wykorzystywany w wielu wskazaniach terapeutycznych, w tym licznych chorobach rzadkich i autoimmunologicznych, co jednocześnie zwiększa atrakcyjność tego leku dla firm farmaceutycznych, przypomniano.

Procedura desygnacji leku sierocego tzw. Orphan Drug Designation (ODD) została ustanowiona przez FDA w celu wsparcia rozwoju leków i terapii mających zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. W przypadku autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA) roczna zapadalność jest oceniana na 0,8 do 2,4 przypadków na 100 tys. mieszkańców, w Stanach Zjednoczonych szacuje się, że około 60 tys. ludzi cierpi na tę chorobę. Dzięki nadaniu statusu leku sierocego, firmy mogą uzyskać kilka benefitów, do najbardziej istotnych zaliczane są ulgi podatkowe przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych, zwolnienie z opłat związanych z konsultacjami z FDA oraz 7 lat wyłączności rynkowej w momencie zatwierdzenia leku przez FDA. Przyznanie statusu ODD dla Mabion może potencjalnie przyspieszyć rozwój produktu MabionCD20 jako leku biologicznego na autoimmunologiczną chorobę hemolityczną, podano także.

„Status leku sierocego uzyskany przez MabionCD20 już w dwóch wskazaniach zwiększa atrakcyjność projektu według kilku analizowanych przez nas scenariuszy. W chwili zamknięcia prac nad długoterminową strategią rozwoju spółki, będziemy w stanie precyzyjniej określić możliwe ścieżki dla projektu MabionCD20” – dodał członek zarządu ds. sprzedaży Adam Pietruszkiewicz.

Autoimmunologiczna anemia hemolityczna (AIHA) jest ciężkim schorzeniem autoimmunologicznym, w którym przeciwciała pacjenta atakują jego własne erytrocyty (czerwone krwinki), powodując ich rozpad i w rezultacie obniżenie zdolności krwi do transportowania tlenu.

Mabion jest zintegrowaną polską firmą biofarmaceutyczną, której głównym obszarem działania jest opracowywanie i rozwój leków najnowszej generacji opartych na technologii białek rekombinowanych (np. przeciwciał monoklonalnych). W 2010 roku Mabion wszedł na rynek NewConnect, a w 2013 r. spółka przeniosła się na parkiet główny warszawskiej giełdy.

(ISBnews)