Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz środowisko rodziców dzieci cierpiących na hemofilię od dawna zabiegają o zapewnienie dostępu do nowoczesnego leczenia dla swoich dzieci. Zgodnie z obecnym standardem terapeutycznym w Polsce, pacjenci pediatryczni z hemofilią muszą dożylnie przyjmować czynnik krzepnięcia kilka razy w tygodniu, co wiąże się z występowaniem licznych powikłań.
Pomimo publicznych zapowiedzi przedstawicieli kierownictwa resortu zdrowia do tej pory nie zapewniono realnego dostępu do podskórnej profilaktyki krwawień oraz długo działających czynników krzepnięcia pacjentom pediatrycznym. Od wielu miesięcy środowisko oczekuje decyzji Ministerstwa Zdrowia w tej sprawie. Przeciągające się procesy sprawiają, że dzieci chore na hemofilię wciąż nie otrzymują leczenia zgodnego z aktualnym stanem wiedzy medycznej i standardami obowiązującymi w innych krajach Unii Europejskiej.
„Podajemy mu [naszemu synowi] czynnik co drugi dzień. W związku z tym, że nie mieliśmy możliwości podawania czynnika do żył, musieliśmy mu założyć dostęp centralny w postaci portu. Jak wiemy, to jest tak zwane zło konieczne, bo nie dość, że może się ten port zakazić i wtedy trzeba go usuwać i zakładać nowy, to również dochodzi do awarii. Najczęściej awaria polega na tym, że urywa się cewnik. Tak też rok temu stało się w naszym przypadku. Mniej więcej w maju zeszłego roku, naszemu synowi urwał się ten cewnik. 12 cm rurka poleciała przez serce i wylądowała w tętnicy płucnej. W ciągu tygodnia nasze dziecko miało dwie operacje, jedna to było wyciąganie tego cewnika z serca. Druga – po tygodniu, wyciąganie starego portu i zakładanie nowego. Trudny to był bardzo czas dla nas, przeszliśmy bardzo ciężko, jeszcze ciężej przeszedł to nasz syn. Dlatego apelujemy o wprowadzenie nowych, metod leczenia – czynników długo działających i czynników podskórnych – mówi Wojtek Balawajder, tata 8-letniego chłopca z ciężką postacią hemofilii A.
Rodzice dzieci z hemofilią apelują przede wszystkim o możliwość wyboru leczenia, dostosowanego do indywidualnej sytuacji dziecka.
„Apelujemy po prostu o to, żebyśmy mieli dostęp do lepszego leczenia, do wyboru leczenia. Są też czynniki długo działające, są leki podskórne. Tak że mamy nadzieję, że w końcu uda się zrobić tak, żeby po prostu lekarz prowadzący wspólnie z rodzicami mogli ustalić najlepszą drogę leczenia dziecka, żeby to nie był tylko czynnik krótko działający, tak jak jest to w tym momencie” – wyjaśnia Agnieszka Bryk, mama 3,5-letniego chłopca z ciężką postacią hemofilii A.
Jak podkreśla psycholożka Agnieszka Piłat obecnie dostępne leczenie jest bardzo trudnym procesem, mającym często ogromny wpływ na psychikę dzieci oraz rodziców, którzy są zmuszeni do podawania czynnika samodzielnie w domu.
„Podawanie czynnika nie jest rzeczą łatwą, nie jest rzeczą prostą. Jest to trudne dla dzieci, jest to trudne dla rodziców, jest to bolesne dla dzieci. I to są takie emocje, z którymi dzieci sobie nie są w stanie poradzić. Mają trudności z regulacją, z radzeniem sobie ze złością, boją się i ten ból przekłada się często na lęk, który pojawia się w różnych sytuacjach społecznych. Myślę, że bardzo ważne jest wsparcie zarówno dzieci, jak i całych rodzin. których pojawia się hemofilia, bo to jest dla nich taka podstawa, żeby radzić sobie z codziennością, która nie jest łatwa” – przekonuje Agnieszka Piłat.
Potrzebę wprowadzenia nowych terapii oraz indywidualizacji leczenia widzą również ekspertki kliniczne, które na co dzień mają do czynienia z małymi pacjentami z hemofilią. Ich zdaniem obecny system leczenia odbiega od standardów europejskich.
„Terapie w Europie i na świecie u pacjentów z hemofilią, w krajach wysoko rozwiniętych to są terapie czynnikami o wydłużonym czasie półtrwania, o standardowym czasie półtrwania, ale również lekami podskórnymi. My w Polsce niestety nie mamy do tej pory możliwości stosowania leków podskórnych w grupie pacjentów najmłodszych, co jest ogromną bolączką, ponieważ ta grupa pacjentów najmłodszych do 2.-4. r.ż. powinna dostać taki lek, powinna być tym lekiem leczona ze względu na to, że nie ma dostępu do żył obwodowych. I takie leczenie dla tych dzieci byłoby najlepszym możliwym leczeniem” – tłumaczy dr Irena Woźnica-Karczmarz z Kliniki Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej UM w Lublinie.
„Najpilniejsze potrzeby to jest dostępność do różnych rodzajów terapii dostosowanych do potrzeb pacjenta. Czyli to szycie na miarę, ale szycie na miarę nie tylko dożylne, ale szycie na miarę też podskórne, czynnikami dożylnymi działającymi lub krótko działającymi. Ja z racji mojego zawodu lekarza, przysięgałam i tak też mnie uczono, że mam zawsze leczyć z najlepszą wiedzą medyczną, znajomością i starannością dla pacjenta. Teraz aktualnie nie jest to możliwe i jest to niestety ograniczone i zablokowane w Polsce, jak to ma całkowicie odmienne miejsce w innych krajach Europy” – dodaje dr Julia Paulina Radoń-Proskura z Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Wszystkie wypowiedzi zarejestrowano podczas warsztatów dla rodziców dzieci chorych na hemofilię organizowanych przez Fundację Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
