Długofalowe doświadczenia w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce: od rejestru po terapie

Katedra i Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Ośrodek Ekspercki Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych ERN EURO NMD oraz Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni zapraszają na konferencję prasową „Długofalowe doświadczenia w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce: od rejestru po terapie”.

Podczas spotkania odbędzie się prezentacja najnowszych rzeczywistych dowodów (RWE) przedstawiających długoterminowe wyniki leczenia (do 30 miesięcy obserwacji) u dorosłych pacjentów z SMA, w tym z zaawansowanymi postaciami choroby, opublikowanych w Orphanet Journal of Rare Diseases, w sierpniu tego roku. Wykazano, że długotrwałe leczenie w tej populacji prowadzi nie tylko do stabilizacji choroby, ale także do poprawy, która zwiększa się w czasie. W trakcie wydarzenia podsumujemy aktualny stan leczenia SMA w Polsce, z prawie 1 tys. pacjentów z SMA leczonych w ramach krajowego programu lekowego B.102 w latach 2019-2023, a także Ogólnopolskie Badania Przesiewowe Noworodków w kierunku SMA. Organizatorzy chcą również podkreślić wpływ decyzji Ministerstwa Zdrowia oraz współpracy środowiska medycznego i pacjentów, które zaowocowały tym, że Polska jest w czołówce diagnostyki i leczenia SMA na świecie.

Tematy spotkania:

modelowe podejście do leczenia chorób rzadkich,
długofalowe obserwacje kliniczne i efekty leczenia SMA w Polsce – nowe wyniki obserwacyjne z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) dla dorosłych,
kompleksowość opieki nad pacjentem z SMA – nowe możliwości i wyzwania,
jakość życia pacjentów z SMA w dobie leczenia.
Moderatorem spotkania będzie dr Jakub Gierczyński, MBA – ekspert systemu ochrony zdrowia

Do udziału w spotkaniu zostali zaproszeni:

dr hab. n. med. Monika Gos (prof. IMiD) – kierownik pracowni Genetyki Rozwoju, Zakład Genetyki Medycznej IMiD w Warszawie, prof. dr hab. n. med. Marek Jóźwiak – kierownik Kliniki Ortopedii i Traumatologii Dziecięcej Ortopedyczno-Rehabilitacyjny Szpitala Klinicznego UM w Poznaniu, dr n. med. Anna Łusakowska – Katedra i Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynatorka Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA, Iwona Kasprzak – dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami, Narodowy Fundusz Zdrowia, prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk – kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Centralny Szpital Kliniczny UCK WUM, ERN EURO NMD, prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak – przewodnicząca zespołu koordynacyjnego ds. leczenia chorych na dzeniowy zanik mięśni, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, Maciej Miłkowski – wiceminister zdrowia, dr n. med. Ryszard Nowak – konsultant wojewódzki Województwa Małopolskiego ds. Neurologii, Oddział Neurologii i Udarów Mózgu z Pododdziałem Udarów Mózgu Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie, Dorota Raczek – prezes fundacji SMA