Lek okrelizumab firmy Roche został zarejestrowany do stosowania w Unii Europejskiej w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego (RMS) i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS). To pierwszy i jedyny zatwierdzony lek modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną, pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS) oraz ważna, nowa opcja terapeutyczna dla osób z aktywnością choroby w rzutowych postaciach SM (RMS).
Firma Roche ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) dopuściła do obrotu lek okrelizumab u pacjentów z aktywnymi rzutowymi postaciami stwardnienia rozsianego, definiowanymi na podstawie cech klinicznych lub badań obrazowych, a także u pacjentów z wczesną pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego w odniesieniu do czasu trwania choroby i poziomu niesprawności, wykazującą w badaniu obrazowym cechy charakterystyczne dla aktywności zapalnej.
Stwardnienie rozsiane (SM) dotyka około 700 tys. osób w Europie, z których około 96 tys. cierpi na postać pierwotnie postępującą, powodującą znaczną niesprawność. W Polsce liczba wszystkich chorych na stwardnienie rozsiane może sięgać około 45 tys. – każdego roku pojawia się od 1,3 tys. do 2,1 tys. nowych zachorowań. Stwardnienie rozsiane jest jedną z głównych nieurazowych przyczyn niepełnosprawności wśród młodych dorosłych i często skutkuje ciężkim oraz trwałym inwalidztwem. U większości osób z SM w chwili rozpoznania stwierdza się postać rzutową (RMS) lub pierwotnie postępującą (PPMS).
„Dla osób z Europy chorujących na SM dopuszczenie do obrotu leku okrelizumabu przez Komisję Europejską oznacza ważny postęp w leczeniu ich choroby” – powiedziała dr Sandra Horning, dyrektor medyczny i szefowa Globalnego Działu Rozwoju Produktów w firmie Roche. – „Okrelizumab jest pierwszym lekiem zatwierdzonym w leczeniu pierwotnie postępującej postaci SM, wyniszczającej choroby, w której dochodzi do szybkiego i nieodwracalnego postępu niesprawności pacjenta. Stanowi również wysoce skuteczną opcję terapeutyczną dla osób z rzutowymi postaciami SM. Angażujemy się we współpracę z krajami członkowskimi, by jak najszybciej zapewnić dostęp do leku osobom z RMS i PPMS, które mogą odnieść korzyści z leczenia„ – dodała.
Rejestracja w UE opiera się na danych pochodzących z trzech rejestracyjnych badań klinicznych III fazy należących do programu badań ORCHESTRA, obejmujących 2388 pacjentów, w których spełniono pierwszorzędowe oraz niemal wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe badania.
Dane z dwóch identycznych badań III fazy prowadzonych w rzutowych postaciach SM (badanie OPERA I i OPERA II) wykazały, że okrelizumab miał wyższą skuteczność, a około 80% pacjentów pozostawało bez rzutów choroby oraz z istotnie spowolnioną progresją choroby w porównaniu z pacjentami przyjmującymi duże dawki interferonu beta-1a w dwuletnim okresie leczenia kontrolowanego. Okrelizumab również istotnie zwiększał szanse na brak aktywności choroby u pacjentów (ang. no evidence of disease activity, NEDA; zmiany w mózgu, rzuty lub pogorszenie niesprawności); wzrost ten wyniósł 64% w badaniu OPERA I i 89% w badaniu OPERA II w porównaniu z dużymi dawkami interferonu beta-1a (p<0,0001 i p<0,0001).
W oddzielnym badaniu III fazy w pierwotnie postępującej postaci SM (badanie ORATORIO) okrelizumab był pierwszym i jedynym lekiem, który istotnie spowalniał postęp niesprawności oraz zmniejszał objawy aktywności choroby w mózgu (zmiany widoczne w badaniu MRI) w porównaniu z placebo, przy medianie okresu obserwacji wynoszącej trzy lata. U pacjentów leczonych lekiem okrelizumab prawdopodobieństwo progresji niesprawności utrzymującej się w okresie trzech miesięcy było o 24% niższe, a prawdopodobieństwo postępu niesprawności utrzymującej się w okresie sześciu miesięcy było o 25% niższe (odpowiednio p=0,0321 i p=0,0365). W porównaniu z placebo, okrelizumab również istotnie spowalniał progresję zaburzeń chodzenia o 29,4 procent, mierzoną testem szybkości chodu na odcinku 7,5 m (p=0,0404).
Do najczęściej występujących działań niepożądanych okrelizumabu we wszystkich badaniach fazy III należały reakcje związane z wlewem i zakażenia górnych dróg oddechowych, przeważnie o nasileniu łagodnym lub umiarkowanym.
Okrelizumab został zatwierdzony do stosowania w krajach Ameryki Północnej i Południowej, na Bliskim Wschodzie, w Europie Wschodniej, a także w Australii i w Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już ponad 30 tys. pacjentów.
