Pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna walczą o refundację nowych leków

W programie lekowym leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna, na chwilę obecną, dostępne są tylko dwa leki biologiczne o tym samym mechanizmie działania, dla których weszły już odpowiedniki w postaci leków biopodobnych. Przyniosło to oszczędności w postaci 20 mln zł. Pacjenci domagają się by przeznaczyć je na refundację kolejnych dwóch leków.

Te leki czekające na refundację w Polsce mają już nawet pozytywną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. „Wedolizumab jest to do tej pory jedyny dostępny i zarejestrowany w terapii Leśniowskiego-Crohna lek o selektywnym mechanizmie działania, który według najnowszych wytycznych gastroentorologicznych powinien stanowić pierwszą linię leczenia. W terapii wrzodziejącego jelita grubego, w którym jest już refundowany najnowsze badanie randomizowane (badanie VICTORY) wykazało jego wyższość terapeutyczną nad leczeniem systemowym (adalimumabem)” – wyjaśnia ISBzdrowie Joanna Skarżyńska, Patient, Value and Access Head z firmy Takeda Pharma.

Problem pojawił się na etapie negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną. Jak udało nam się potwierdzić u producenta drugiego leku, czyli  ustekinumabu- firmy Janssen-Cilag – zawiesili oni postępowanie refundacyjne. „Nie chcieliśmy otrzymać ‚negatywa’, bo zamknęło by to nam drogę. A Komisja zaproponowała tak niską cenę, że po prostu nie opłacałoby się jej wprowadzenie w Polsce” – wyjaśnia ISBzdrowie firma.

Za to pierwszy ze wspomnianych leków  ‚pozostaje wciąż w grze’ i jest w trakcie negocjacji cenowych – w tym przypadku chodzi o rozszerzenie wskazań refundacyjnych (dziś lek jest refundowany dla chorych z wrzodziejącym zapaleniem jelit – przyp. red.).

„Aktualnie jesteśmy po dwóch spotkaniach z Zespołem Negocjacyjnym, a tym samym po dwóch uchwałach Komisji Ekonomicznej kierujących nas na ponowne negocjacje. W tej chwili oczekujemy na trzecie spotkanie planowane jeszcze na ten miesiąc, wciąż bez wiążących dat wyznaczających termin spotkania. Na tym etapie powątpiewamy, że pozytywne rozstrzygnięcie rozmów ma szanse nastąpić jeszcze przed lipcem, wciąż jednak wierzymy, że uda się to osiągnąć przy wrześniowej aktualizacji list” – tłumaczy nam Joanna Skarżyńska. – „Przedmiotem rozmów jest również propozycja uwzględniająca rozwiązania z zakresu instrumentu dzielenia ryzyka i ma ona charakter kompleksowy – uwzględnia zarówno aspekty cenowe, jak również zabezpieczenie budżetu płatnika przed niepewnością oszacowań populacji. Ubiegamy się o dostęp do terapii na warunkach tożsamych z obowiązującymi dziś dla leków systemowych, uwzględniając potrzeby zarówno chorych, którzy potrzebują rozpocząć terapię biologiczną od leku selektywnego (1 linia), jak również tych chorych, którzy nie uzyskali/wytracili odpowiedź lub mają działania niepożądane w wyniku stosowania terapii systemowej (2 i kolejne linie). Wspomniany na początku element RSS dotyczący zabezpieczenia budżetu gwarantuje, że takie wskazanie nie przełoży się na wzrost populacji objętej leczeniem w ramach PL na skutek objęcia refundacją wedolizumabu. Koszty terapii również nie odbiegają istotnie od kosztów terapii systemowych obecnie refundowanych, przy proponowanej cenie efektywnej wpływ na budżet jest marginalny. A należy przy tym pamiętać, że obserwowane erozje cen leków biopodobnych wygenerowały spore oszczędności (co najmniej kilkanaście milionów), które w obliczu wielu potrzeb w gastroenterologii mogłyby zostać wykorzystane na poprawę jakości opieki nad chorującymi na chorobę Leśniowskiego-Crohna”.

„Nowy mechanizm działania to możliwość podania pacjentowi leku w II linii leczenia, kiedy lek z I linii przestanie działać. Można też, jak jest w części państw, od razu udostępnić nowsze leki w I linii co zwiększy skuteczność leczenia” – podkreśla prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii.

Odpowiedzialny za politykę lekową wiceminister Maciej Miłkowski podczas „Szczytu Zdrowia 2019” pytany o tych chorych odpowiedział.
„Jeśli chodzi o chorobę Leśniowskiego-Crohna to – z tego co wiem – firma dostała decyzję negatywną. Teraz czekamy na odwołanie i nową propozycję cenową” – wyjaśniał. – „W hematologii doczekaliśmy się już takiej sytuacji, że płacimy tylko za efekty leczenia, a za pacjentów, którzy nie reagują na lek – jego producent. Mam nadzieję, że w następnych obszarach terapeutycznych też tak będzie. Są także  firmy, które przedstawiają ofertę portfelową – czyli z zamian za wprowadzenie na listy ich nowego produktu są skłonni obniżyć ceny leków w innych obszarach”.

Prof. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego i prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii wielokrotnie zwracali się z apelem do Ministerstwa Zdrowia o przeznaczenie oszczędności wynikających z wprowadzenia leków biopodobnych na refundację nowych innowacyjnych terapii chorób przewodu pokarmowego, umożliwiających poprawę zdrowia i jakości życia pacjentów. Na razie bezskutecznie.

W Polsce na chorobę Leśniowskiego-Crohna choruje nawet do 30 tys. osób. Dotyka ona przede wszystkim ludzi młodych poniżej 35. roku życia. Jak wynika z „Badania pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelita (IBD)” z 2018 roku 25% respondentów z ch. Leśniowskiego-Crohna to osoby poniżej 25. roku życia, zaś 61% ma pomiędzy 26 a 40 lat. 65% osób chorujących to kobiety. Im młodszy wiek zachorowania, tym bardziej agresywny przebieg choroby, która ogranicza codzienne funkcjonowanie. Jak żyć, gdy trzeba zmagać się z bólem brzucha, towarzyszącą biegunką, (najczęściej bez domieszki krwi), występującą u 70-90% pacjentów czy gorączką. Konsekwencją aktywności choroby jest niedokrwistość z niedoboru żelaza, niedożywienie, a niekiedy wyniszczenie organizmu oraz konieczność wielokrotnych operacji, w wielu przypadkach zakończonych wyłonieniem stomii. Tylko 46% osób z ch. Leśniowskiego-Crohna pracuje w pełnym wymiarze godzin.

Choroba Leśniowskiego-Crohna to przewlekła choroba zapalna przewodu pokarmowego o podłożu immunologicznym i nie w pełni poznanej etiopatogenezie. Wielu pacjentów ma także choroby współistniejące będące następstwem zaburzeń układu immunologicznego lub stosowanych leków, zwłaszcza glikokortykosteroidów i leków immunosupresyjnych. Badanie ankietowe przeprowadzone w 2018 roku wśród pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelita wykazało, że niejednokrotnie towarzyszą im m. in.: choroba wrzodowa/refluks u 18% chorych, niedoczynność lub nadczynność tarczycy u 13%, przewlekła choroba nerek u 8%, astma lub POChP u 8%, czy też nadciśnienie tętnicze u 7%. Ponieważ ch. Leśniowskiego-Crohna jest chorobą nieuleczalną, celem procesu terapeutycznego jest zapobieganie kolejnym nawrotom i postępowi choroby, która może zajmować kolejne odcinki przewodu pokarmowego, prowadzić do pełnościennego nacieku zapalnego oraz rozwoju powikłań jelitowych i pozajelitowych. W efekcie licznych komplikacji powstających w wyniku niewłaściwego leczenia, pacjenci muszą zmierzyć się z koniecznością między innymi żywienia pozajelitowego lub enteralnego (przez sondę wprowadzoną do żołądka przez nos) i znaczną niepełnosprawnością w funkcjonowaniu na co dzień, są też narażeni na większe ryzyko zachorowania, chociażby, na raka jelita grubego i wiele innych chorób.