Czy chorzy na Leśniowskiego-Crohna będą mieli dostęp do innowacyjnych leków?

„Nowe leki to szansa dla tych osób, które przestały reagować na obecnie refundowane terapie lub wykształcili na nie oporność. A są to głównie ludzie młodzi, którym przebieg choroby uniemożliwia normalne funkcjonowanie, naukę, spełnianie marzeń. Dlatego jest potrzeba włączenia do refundacji dwóch leków biologicznych. Mam nadzieję, że pan minister doprowadzi również do tego, że te leki będą dostępne” – apelowała w Sejmie poseł Anna Czech (PiS), dyrektor szpitala św. Łukasza w Tarnowie.

Jak przypominają eksperci w programie lekowym leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna, na chwilę obecną, dostępne są tylko dwa leki biologiczne o tym samym mechanizmie działania, dla których weszły już odpowiedniki w postaci leków biopodobnych. Przyniosło to oszczędności w postaci 20 mln zł. Pacjenci i prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii domagali się by te zaoszczędzone pieniądze przeznaczyć na refundację dwóch kolejnych leków: wedolizumabu i ustekinumabu.

Tegoroczne amerykańskie wytyczne (American College of Gastroenterology), w których jako podstawową strategię terapeutyczną wskazano równoważenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych leków biologicznych, co polega na zapewnieniu dostępu w pierwszej kolejności do terapii lekami działającymi selektywnie, aktywnymi wyłącznie w obrębie zmian chorobowych w jelitach, przed lekami o działaniu ogólnoustrojowym. Terapie selektywne działają bowiem wyłącznie w jelicie, gdzie jest stan zapalny i dzięki temu chorzy nie są narażeni na niepożądane skutki działania terapii na cały organizm. Oba leki, które są obecnie w toku postępowania refundacyjnego mają różne mechanizmy działania, jeden z nich ma działanie selektywne, drugi ogólnoustrojowe, na oba czekają chorzy pacjenci.

„Te dwa leki są negocjowane teraz, w okresie wakacyjnym. Zakresy wskazań poszczególnych terapii są aktualnie konsultowane z konsultantami i odpowiednimi instytucjami, czyli z AOTiM.Te leki bardzo istotnie przyczyniają się do polepszenia sytuacji pacjentów, do lepszej pracy tych pacjentów. W związku z tym, nie tylko wydajemy na koszty leków, ale również zmniejszamy koszty absencji, koszty po stronie Zakładu Ubezpieczeń Społecznych. Tak że tym bardziej warto to finansować. Tak jak powiedziałem, myślę, że jesteśmy blisko pacjentów, którzy kwalifikowaliby się do tego. Jest ok. 400, tak że to jest minimalna grupa osób. Myślę, że uda nam się to wynegocjować” – odpowiada Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia. – „Muszę powiedzieć, że negocjacje z firmami przebiegają ciężko, ale w bardzo dobrej atmosferze. Mam nadzieję, że teraz we wrześniu będzie kilka kolejnych grup w całości przeanalizowanych, jak również będzie dostępność dla tych pacjentów, a także chodzi m.in. o chorobę Leśniowskiego-Crohna i chorobę wrzodziejącego zapalenia jelita. Widzimy, że pacjenci, część z nich się uodporniła i potrzebuje kolejnej linii leczenia, i teraz właśnie jest na to moment dzięki oszczędnościom, które zostały poczynione w ostatnim okresie”.

Jak dodaje” „jeśli chodzi o gastroenterologię i chorobę Leśniowskiego-Crohna, prowadzonych jest wiele prac na temat poszerzenia wskazań i wydłużenia czasu terapii. W znaczącej ilości są to leki, które mają już odpowiedniki, tj. leki biopodobne, czyli Adalimumab i Infliksymab. W przypadku całej grupy leków wydatki zostały zmniejszone. W związku z tym można myśleć o kolejnych lekach innowacyjnych, lekach biologicznych. Aktualnie negocjowane są dwa leki: Wedolizumab i Ustekinumab. Mam nadzieję, że co najmniej jeden z tych leków pojawi się na liście leków refundowanych”.

Piotr Baranowski, chorujący na chorobę Leśniowskiego –Crohna, dodaje:  „mamy nadzieję po rozmowie z Panem Ministrem, że oba leki innowacyjne znajdą się na wrześniowych listach. To lekarz powinien zdecydować, który lek dla kogo jest najlepszy i na to liczymy już od września”.

W Polsce na chorobę Leśniowskiego-Crohna choruje nawet do 30 tys. osób. Dotyka ona przede wszystkim ludzi młodych poniżej 35. roku życia. Jak wynika z „Badania pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelita (IBD)” z 2018 roku 25% respondentów z ch. Leśniowskiego-Crohna to osoby poniżej 25. roku życia, zaś 61% ma pomiędzy 26 a 40 lat. 65% osób chorujących to kobiety. Im młodszy wiek zachorowania, tym bardziej agresywny przebieg choroby, która ogranicza codzienne funkcjonowanie. Jak żyć, gdy trzeba zmagać się z bólem brzucha, towarzyszącą biegunką, (najczęściej bez domieszki krwi), występującą u 70-90% pacjentów czy gorączką. Konsekwencją aktywności choroby jest niedokrwistość z niedoboru żelaza, niedożywienie, a niekiedy wyniszczenie organizmu oraz konieczność wielokrotnych operacji, w wielu przypadkach zakończonych wyłonieniem stomii. Tylko 46% osób z ch. Leśniowskiego-Crohna pracuje w pełnym wymiarze godzin.

Choroba Leśniowskiego-Crohna to przewlekła choroba zapalna przewodu pokarmowego o podłożu immunologicznym i nie w pełni poznanej etiopatogenezie. Wielu pacjentów ma także choroby współistniejące będące następstwem zaburzeń układu immunologicznego lub stosowanych leków, zwłaszcza glikokortykosteroidów i leków immunosupresyjnych. Badanie ankietowe przeprowadzone w 2018 roku wśród pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelita wykazało, że niejednokrotnie towarzyszą im m. in.: choroba wrzodowa/refluks u 18% chorych, niedoczynność lub nadczynność tarczycy u 13%, przewlekła choroba nerek u 8%, astma lub POChP u 8%, czy też nadciśnienie tętnicze u 7%. Ponieważ ch. Leśniowskiego-Crohna jest chorobą nieuleczalną, celem procesu terapeutycznego jest zapobieganie kolejnym nawrotom i postępowi choroby, która może zajmować kolejne odcinki przewodu pokarmowego, prowadzić do pełnościennego nacieku zapalnego oraz rozwoju powikłań jelitowych i pozajelitowych. W efekcie licznych komplikacji powstających w wyniku niewłaściwego leczenia, pacjenci muszą zmierzyć się z koniecznością między innymi żywienia pozajelitowego lub enteralnego (przez sondę wprowadzoną do żołądka przez nos) i znaczną niepełnosprawnością w funkcjonowaniu na co dzień, są też narażeni na większe ryzyko zachorowania, chociażby, na raka jelita grubego i wiele innych chorób.

Według badań szwedzkich naukowców ch. Leśniowskiego-Crohna wiąże się z ponad dwukrotnym zwiększeniem śmiertelności w porównaniu z osobami zdrowymi, zwłaszcza gdy zaczyna się przed 18. rokiem życia.

Na zdjęciu codzienny ‚zestaw’ osób chorych na Leśniowskiego-Crohna. Takie zestawy otrzymali od stowarzyszenia pacjentów posłowie oraz minister Miłkowski.