„Przylądek Nadziei” pierwszym ośrodkiem w Polsce gotowym do leczenia terapią CAR-T

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (USK) to pierwsza w Polsce Klinika certyfikowana do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych we wskazaniu ostra białaczka limfoblastyczną (ALL). Ośrodek zakwalifikował już do leczenia pierwszych pacjentów.

Klinika przeszła proces certyfikacji potwierdzający gotowość ośrodka do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). W ok. 15% przypadków tego podtypu białaczki po transplantacji szpiku lub w drugiej bądź kolejnej linii leczenia – następuje nawrót choroby. Wysoką skuteczność w leczeniu tej grupy pacjentów wykazuje terapia genowa CAR-T.

„Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednakże u części chorych wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta. Ze względu na restrykcyjne procedury przygotowania oraz podania terapii, do jej stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów. Zakończony proces certyfikacji potwierdza pełną gotowość ośrodka do stosowania terapii CAR-T u pacjentów pediatrycznych.

„Nie mam wątpliwości, że nasz ośrodek spełnia najwyższe standardy, które pozwalają wdrażać nowe technologie i procedury takie jak CAR-T. Najważniejsze jest to, że dajemy nadzieję na lepsze jutro dzieciom, które dotychczas nie miały już żadnej możliwości leczenia. Cieszymy się, że dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną będą mogły być leczone u nas, na Dolnym Śląsku, i nie będę już musiały szukać pomocy poza granicami Polski” – mówi Piotr Pobrotyn, dyrektor USK.

Zgodnie z rejestracją CAR-T we wskazaniu pediatrycznym może być stosowana w terapii nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia.
„CAR-T to technologia na pograniczu terapii genowej, komórkowej oraz immunoterapii, która ‚uzbraja’ limfocyty T pacjenta, by mogły one skutecznie wykrywać i niszczyć komórki nowotworowe. Terapie genowe są bez wątpienia jednym z bardziej obiecujących kierunków rozwoju medycyny i w wielu przypadkach – stanowią terapie ostatniej szansy. Cieszymy się, że to właśnie polski ośrodek dołącza do grona wiodących na świecie placówek, które z zaangażowaniem i odwagą podejmują się stosowania najnowszych zdobyczy medycyny” – wyjaśnia dr n. med. Adam Goszczyński, Dyrektor Medyczny Novartis Oncology w Polsce, podmiotu, który przeprowadził certyfikację „Przylądka Nadziei”.

Novartis jako pierwsza firma farmaceutyczna zainwestowała czas i środki w badania nad technologią CAR-T. Już w 2012 roku firma nawiązała współpracę z Uniwersytetem w Pensylwanii na rzecz opracowania, badania i komercjalizacji terapii komórkami CAR-T. Globalne badania rejestracyjne prowadzone były w bardzo wąskim gronie wysoce wyspecjalizowanych, spełniających restrykcyjne kryteria ośrodków, w tym w Europie – w Austrii, Belgii, Francji, Niemczech, Włoszech, Norwegii i Hiszpanii.

„W 2019 r. globalnie Novartis rozpoczyna siedem badań z zastosowaniem CAR-T, nowych lub rozszerzonych wskazań w leczeniu drugiej linii chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, ostrej białaczki limfoblastycznej u dorosłych, ostrej białaczki limfoblastycznej wysokiego ryzyka u dzieci, chłoniaka grudkowego, chłoniaków nieziarniczych u dzieci. Będziemy podejmować próby zastosowania CAR-T w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B w połączeniu z ibrutynibem i z pembrolizumabem. Aktywnie badamy również kombinacje, takie jak łączenie różnych CAR-T” – dodaje Avi Matan, Dyrektor Zarządzający Novartis Oncology w Polsce.

Jak w praktyce działa mechanizm terapii CAR-T? W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukafereza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

W badaniach CAR-T wykazał silne i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie oraz stały profil bezpieczeństwa w dwóch trudnych do leczenia typach agresywnego nowotworu krwi.