WDTL+ – propozycja nowego mechanizmu wczesnego i warunkowego dostępu do innowacyjnych terapii lekowych

Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego opublikował raport dotyczący mechanizmów udostępniania i finansowania innowacyjnych terapii przeciwnowotworowych. Najnowsze opracowanie IZWOZ UŁ zawiera propozycję stworzenia nowego mechanizmu wczesnego i warunkowego dostępu do przeciwnowotworowych oraz innowacyjnych technologii lekowych WDTL+. Klinicyści i pacjenci są zgodni: to potrzebne rozwiązanie, wychodzące naprzeciw potrzebom polskich pacjentów.

Jak zaznaczają autorzy raportu pt. „Propozycja nowego mechanizmu wczesnego i warunkowego dostępu do przeciwnowotworowych oraz innowacyjnych technologii lekowych WDTL+”, dziś w Polsce indywidualny dostęp do innowacyjnego leczenia w różnych, nierefundowanych dotąd wskazaniach oraz w różnych obszarach terapeutycznych pacjent może otrzymać w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) oraz refundacji indywidualnej (leki z importu docelowego). Jak podkreślają eksperci, obydwie ścieżki są ważne i potrzebne, ale ich istotne ograniczenia powodują ogromną lukę, wymagającą zaspokojenia. Zdaniem autorów to niezmiernie istotne zwłaszcza w dziedzinach onkologii i hematologii, gdzie liczba pacjentów poszukujących dostępu do innowacyjnych terapii jest szczególnie wysoka, a opóźnienia w rozpoczęciu leczenia wiążą się ze szczególnym pogorszeniem rokowań.

Autorzy najnowszego Raportu Uczelni Łazarskiego zwracają uwagę, że potrzeba zwiększenia dostępu do innowacyjnych i efektywnych terapii lekowych znalazła swoje miejsce wśród celów szczegółowych Narodowej Strategii Onkologicznej.

„Nie ulega wątpliwości, że jego realizacja wiązać się musi ze znaczącym wzrostem nakładów na refundację, zatem wymusza opracowanie i wdrożenie mechanizmów wczesnego dostępu, które zwiększą wiedzę Ministra Zdrowia na temat rzeczywistej skuteczności terapii i pozwolą na efektywne alokowanie środków w tym obszarze” – podkreśla dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.

Jak podają autorzy opracowania, w mechanizmie RDTL finansowane są wyłącznie leki, które są zarejestrowane i dostępne w Polsce. W przypadku refundacji leków z importu docelowego i importu interwencyjnego proces jest realizowany na wniosek pacjenta, przez co chory staje się stroną postępowania, ale warunki realizacji świadczenia są także mocno ograniczone.

„Refundacja indywidualna, podobnie jak RDTL, jest obwarowana wieloma warunkami, przez co realne możliwości jej wykorzystania są mocno ograniczone. Z pewnością oba te mechanizmy nie są w stanie zaspokoić zapotrzebowania pacjentów onkologicznych na nowoczesne leki przeciwnowotworowe, które dla wielu pacjentów stanowią jedyną szanse na wydłużenie życia i poprawę jego jakości” – uważa dr Małgorzata Gałązka-Sobotka.

Teoretycznie dostępne są także pewne możliwości z zakresu rozwiązań pozasystemowych. To między innymi udział w badaniach klinicznych. Niestety, jak zauważają autorzy Raportu Uczelni Łazarskiego, dostęp do nich jest także ograniczony: kryteria włączenia do badania są zwykle bardzo restrykcje i może w nim wziąć udział ściśle określona liczba pacjentów. Po zakończeniu badania leczenie jest przerywane, a możliwości dalszej kontynuacji terapii są ograniczone.

„W Polsce dotychczas nie wdrożono specjalnej ścieżki wczesnego dostępu chorych do najbardziej obiecujących, innowacyjnych technologii lekowych o wysokiej wartości dodanej, zapewniającej jednocześnie systemowe monitorowanie wyników leczenia. Taka ścieżka byłaby niezwykle wartościowa w szczególności dla chorych onkologicznych, dla których czas oczekiwania na rozpoczęcie terapii ma kluczowy wpływ na rokowanie. Co istotne beneficjentem, takiego rozwiązania byłoby również ministerstwo zdrowia, które dysponowałoby niezależnymi od producenta danymi, dotyczącymi skuteczności i bezpieczeństwa nowej technologii, zweryfikowanymi w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej w Polsce. Ścieżki wczesnego dostępu oparte na takich założeniach zostały wdrożone w wielu krajach. Opisujemy je w naszym raporcie podkreślając ich obustronne korzyści. Dysponowanie przez regulatora niezależnymi, wiarygodnymi danymi na temat rzeczywistych korzyści klinicznych w przypadku najnowszych leków przeciwnowotworowych istotnie ułatwia finalne negocjacje z producentami. Oznacza to pewność co do tego, za jaką ‚ilość’ zdrowia i dodatkowych lat życia pacjentów zapłaci płatnik publiczny” – mówi dr Rafał Zyśk, MBA, współautor opracowania.

Mechanizmy wczesnego dostępu do innowacyjnych terapii lekowych stosowane na świecie mają na celu skrócenie okresu oczekiwania ciężko chorych na podanie produktu leczniczego (od daty rejestracji leku do czasu jego realnej dostępności w szpitalu), dla którego nie ma żadnej alternatywy terapeutycznej.
W przypadku obiecujących leków, które nie zostały jeszcze zarejestrowane, wczesny dostęp najczęściej przybiera formę specjalnych procedur przyspieszających rejestrację lub programów humanitarnego zastosowania (ang. compassionate-use), w ramach których leki przekazywane są szpitalom nieodpłatnie.

„Zaproponowany mechanizm wczesnego dostępu do nowych, najbardziej obiecujących, przeciwnowotworowych technologii lekowych nie powinien zastąpić RDTL czy refundacji indywidualnej, ale ma te rozwiązania uzupełniać. Miałby on oferować nową, dodatkową ścieżkę dostępu dla osób z chorobami nowotworowymi oraz służyć pozyskaniu niezależnych od producenta danych w zakresie wielkości korzyści klinicznych i bezpieczeństwa, niezbędnych w procesie podejmowania finalnej decyzji refundacyjnej w przyszłości” – wyjaśnia dr Rafał Zyśk.

Mechanizm wczesnego dostępu do technologii lekowych stosowanych w leczeniu nowotworów WDTL+ według autorów koncepcji miałby być oparty na następujących rozwiązaniach:
selekcji najbardziej obiecujących i wartościowych technologii lekowych o zastosowaniu przeciwnowotworowym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), przy silnym wsparciu ekspertów, na drodze analizy typu horizon scanning, nakierowanej na prognozowanie oparte na systematycznym podejściu do wykrywania wczesnych oznak potencjalnie ważnych zmian i rekomendowanej w przyjętym przez rząd dokumencie Polityka Lekowa Państwa 2018-2022 (z tej metody od wielu lat korzysta Komisja Europejska);
uzyskaniu zgody producentów technologii oraz wynegocjowaniu z nimi warunków dostaw leku na potrzeby mechanizmu WDTL+;
ustaleniu listy technologii objętych wczesnym dostępem do technologii lekowych WDTL+; technologia mogłaby być objęta takim wczesnym dostępem przez okres nie dłuższy niż dwa lata;
po pływie okresu dwóch lat, pod warunkiem spełnienia zwykłych kryteriów refundacyjnych oraz po uzyskaniu i przeanalizowaniu zebranych danych i doświadczeń klinicznych, uzupełniających zwykłe dossier refundacyjne, technologia lekowa mogłaby zostać objęta refundacją właściwą (na podstawie decyzji refundacyjnej ministra zdrowia).

„Propozycja stworzenia mechanizmu wczesnego i warunkowego dostępu do przeciwnowotworowych oraz innowacyjnych technologii lekowych WDTL+ wydaje się interesującą opcją wypełnienia luki dla polskich pacjentów chorych na nowotwory i realizacji jednego z zadań Narodowej Strategii Onkologicznej. Polska legislacja nadal nie przewiduje możliwości dostępności terapii przed rejestracją w ramach expanded access/compassionate use i tu również niezbędne są zmiany prawne. WDTL+ ma uzupełnić lukę szybkiej dostępności takich terapii w bezpośrednim okresie po rejestracji, co może być szczególnie ważne w przypadku nowotworów rzadkich, gdzie z reguły trudno spełnić wszystkie kryteria oceny HTA-AOTMiT dla dużych badań z losowym doborem chorych i właściwą mocą statystyczną. Bardzo dobrą propozycją jest wykorzystanie dla priorytetyzacji propozycji terapeutycznych skal oceny skuteczności technologii lekowych, m.in. ESMO-MAGNITUDE OF CLINICAL BENEFIT SCALE (ESMO-MCBS) czy Algorytmu wartości dodanej leków Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Równie istotne jest określenie maksymalnej długości trwania WDTL+ dla danego leku, następstw w odniesieniu do ‚normalnego’ refundowanego programu lekowego oraz systemu gromadzenia i analizy danych dotyczących skuteczności innowacyjnych terapii stosowanych w ramach WDTL+ w Polsce” – uważa prof. dr hab. med. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie, przewodniczący Zespołu Ministra Zdrowia ds. Narodowej Strategii Onkologicznej.

„Opracowanie Uczelni Łazarskiego stanowi bardzo cenny wkład do rozwiązania problemu ograniczonej dostępności do leków innowacyjnych w Polsce. Można nawet pokusić się o stwierdzenie, iż przyczyniło się ono do wprowadzenia pewnych rozwiązań systemowych w projekcie ustawy o Funduszu Medycznym. Cennym elementem Raportu jest wprowadzenie pojęcia niezaspokojonej potrzeby medycznej oznaczającej stan, w przypadku którego nie istnieje zadowalająca metoda terapeutyczna dopuszczona do stosowania w Polsce lub – nawet jeżeli taka metoda istnieje – w przypadku której zastosowanie danego produktu leczniczego będzie stanowiło znaczącą korzyść terapeutyczną dla osób dotkniętych chorobą” – uważa prof. Piotr Czauderna, Koordynator Sekcji Ochrony Zdrowia Narodowej Rady Rozwoju.