Nożyczki CRISPR/Cas9 to niezwykle precyzyjna metoda manipulacji genowych, która otwiera drogę do opracowania m.in. innowacyjnych terapii przeciwnowotworowych oraz do leczenia wrodzonych chorób genetycznych. Zaprojektowanie i stworzenie metody CRISPR/Cas9 zostało uhonorowane Nagrodą Nobla w dziedzinie chemii za rok 2020. Laureatkami są Francuzka Emmanuelle Charpentier (ur. 1968 r.) oraz Amerykanka Jennifer A. Doudna (ur. 1964 r.). Badaczki podzielą się po równo honorarium w wysokości 10 mln koron szwedzkich (ok. 4,3 mln zł).
Nożyczki CRISPR/Cas9 pozwalają naukowcom zmieniać geny różnych organizmów z niezwykle dużą dokładnością, a przy tym jest to metoda stosunkowa tania, szybka, wydajna i prosta do wykonania. Dlatego technologia ta ma rewolucyjny wpływ na postęp dokonujący się dziś w naukach przyrodniczych i medycznych. Przyczynia się m.in. do opracowywania nowych przełomowych metod leczenia wielu chorób dotąd uznawanych za nieuleczalne.
Metoda ta powstała jako modyfikacja naturalnego mechanizmu występującego w komórkach bakterii i pozwalającego bronić się bakteriom przed atakującymi je wirusami (zwanymi bakteriofagami). Pierwszym etapem tego mechanizmu jest rozpoznanie materiału genetycznego wirusa, a następnym pocięcie go za pomocą enzymu Cas9.
Dokładny przebieg tego procesu opisała w 2011 roku Emmanuelle Charpentier, po przeprowadzeniu szeregu eksperymentów nad chorobotwórczymi paciorkowcami Streptococcus pyogenes (to bakterie, które powodują m.in. anginę). Następnie Francuzka nawiązała współpracę z Jennifer Doudną – autorytetem w dziedzinie biochemii i inżynierii genetycznej. Wspólnie udało im się odtworzyć w probówce bakteryjny proces nożyczek genetycznych oraz znacznie go uprościć i przeprogramować tak, żeby nożyczki mogły ciąć nie tylko materiał genetyczny wirusów, ale dowolne cząsteczki DNA w określonym, precyzyjnie wybranym przez naukowców, miejscu. W tak powstałe przecięcie można wkleić nowy fragment DNA i w ten sposób wprowadzić do genomu pożądaną cechę lub wyeliminować błędny gen, np. będący przyczyną choroby.
Od 2012 roku metoda CRISPR/Cas9 jest powszechnie używana w laboratoriach genetycznych. Dzięki niej powstały już rośliny uprawne odporne na pleśń, szkodniki i suszę. W medycynie przeprowadzono kilka eksperymentów dowodzących, że stosując nożyczki CRISPR/Cas9, można usunąć z zarodków geny odpowiadające za konkretne choroby genetyczne (np. kardiomiopatię przerostową). Duże nadzieje wiązane są z zastosowaniem metody CRISPR/Cas9 w onkologii.
Dzięki nożyczkom genetycznym można wyciszyć geny związane z rozwojem pewnych nowotworów np. glejaka, a także uaktywnić własne komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania komórek rakowych. Badania kliniczne nad terapiami wykorzystującymi CRISPR/Cas9 prowadzone są dla raka płuca i białaczki. Inne nowotwory leżące w obrębie zainteresowań naukowców to rak piersi, pęcherza moczowego, jelita grubego, szyjki macicy, jajnika i rak wątrobokomórkowy.
Poza nowotworami i chorobami genetycznymi, podejmowane są próby leczenia za pomocą nożyczek CRISPR/Cas9 chociażby infekcji wirusem HIV czy malarii.
Jak zapewnia Komitet Noblowski, potencjał nożyczek CRISPR/Cas9 jest ogromny i metoda ta może przynieść ludzkości wielkie korzyści.
