FamiCordTx chce podać 1. pacjentowi CAR-T w warunkach klinicznych w II kw. 2021

FamiCordTx, spółka zależna Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM) planuje, że w II kwartale 2021 roku będzie mógł podać pierwszemu pacjentowi w warunkach klinicznych produkt CAR-T rozwijany w immunoterapii nowotworów, poinformował wiceprezes PBKM i prezes FamiCordTx Tomasz Baran.

W lutym br. PBKM poinformował, że FamiCordTx zawarła na wyłączność umowę nabycia od iCell Gene Therapeutics Inc. (na terytorium Europy wraz z Rosją i Turcją) licencji korzystania z technologii CAR-T (chimeric antigen receptor). W oparciu o tę licencję FamiCordTx rozwijać będzie projekt wprowadzenia na rynek immunoterapii nowotworów.

„Zakończyliśmy jedną z ważnych faz, czyli uzyskanie zgód na wytwarzanie produktów genetycznie modyfikowanych w Zakładzie Inżynierii Genetycznej i przygotowujemy się do wytwarzania tego produktu w warunkach GMP. To jest wszystko na etapie testów. Naszym celem jest, by w II kwartale przyszłego roku taki produkt podać pierwszemu pacjentowi w warunkach klinicznych” – powiedział wiceprezes podczas webinaru.

Spółka szacuje, że koszty związane z realizacją projektu ze środków własnych wynosić będą ok. 15 mln zł w perspektywie 2019-2023 r.

„Na początku przewidujemy zaangażowanie 15 mln zł własnych środków i spodziewamy się również uzyskać dofinansowanie z różnych źródeł, w tym mamy już wstępne deklaracje różnych inwestorów, którzy chcieliby wspomóc nas w tym projekcie” – powiedział prezes PBKM Jakub Baran.

„Uważamy, że ten projekt może być bardzo ciekawy z punktu widzenia inwestorskiego i przenieść nas mocniej w obszary terapeutyczne, poza działalnością podstawową” – zaznaczył.

Prezes wskazał, że przez kilka lat obecności na warszawskiej giełdzie, PBKM był postrzegany jako spółka bardziej usługowa związana z bankowaniem krwi, zaś „skręt” w kierunku nowych obszarów wynika z chęci uczynienia spółki bardziej atrakcyjnej z punktu widzenia inwestorów.

„Poświęciliśmy sporo środków zarówno po stronie capeksu jak i zatrudniając sporo ludzi, żeby pokazać, że jesteśmy czymś więcej niż 'dużą lodówką', jak niektórzy mówią – chociaż to jest duże uproszczenie – i rzeczywiście mamy szansę, żeby w tym obszarze [terapeutycznym] mocno zaistnieć. Wydaje się, że na razie jesteśmy na dobrej drodze, żeby te obszary zaczęły przynosić określone korzyści” – powiedział także Baran.

„Można powiedzieć, że FamiCorTX to będzie taki biotech, bo po to tę spółkę powołaliśmy, by skupiła się na razie wyłącznie na technologii CAR-T, bo jest na to ogromny rynek, jest zapotrzebowanie i wygląda na to, że dzięki naszym partnerom ze Stanów Zjednoczonych jesteśmy w stanie bardzo szybko w porównaniu z nowym biotechem wprowadzić produkt na rynek. Jeśli wyniki będą obiecujące, a wiele na to wskazuje, to będziemy mogli spróbować bardzo szybko to skomercjalizować” – podkreślił.

Jak poinformował członek zarządu PBKM Tomasz Ołdak, spółka realizuje obecnie (samodzielnie lub w konsorcjach) 4 projekty badawczo – rozwojowe w Portugalii oraz 5 projektów w Polsce.

W projekcie ALSTEM, którego celem jest terapia w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) spółka jest „mniej więcej w środku realizacji”.

Harmonogram zakłada przeprowadzenie dwóch badań klinicznych. Pierwszego, które będzie skupione na podawaniu produktu leczniczego w terapii pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Drugie badanie będzie polegało na poszukiwaniu optymalnego dawkowania i na jego postawie będzie można wnioskować o skuteczności tego leku.

„Uznajemy, że fazę przedkliniczną mamy już za sobą. Badania kliniczne właśnie rozpoczynamy, wszystkie zgody formalne, urzędowe zostały przez nas uzyskane, mamy głównego badacza, który rozpoczął rekrutację pacjentów. W połowie przyszłego roku rozpoczniemy drugie z tych badań klinicznych. Trzecim ważnym elementem klinicznej części jest aplikacja do Europejskiej Agencji Leków” – powiedział Ołdak.

Dodał, że spółka chce uzyskać rodzaj mapy drogowej rozwoju produktu tak, aby doprowadzić do jego zarejestrowania w Unii Europejskiej jako produktu leczniczego. Jest też możliwe uzyskanie najpierw dopuszczenia na rynek jeszcze przed skończonymi wszystkimi fazami badań klinicznych.

„W 2022 roku bądź na początku 2023 roku planujemy uzyskać condition marketing authorization – dokument, który pozwala nam sprzedawać ten produkt do klinik, które będą go stosowały do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego, natomiast nie zwalnia nas to z obowiązku dalszego rozwoju tego produktu” – podkreślił.

Ołdak poinformował, że w dwóch projektach konsorcjalnych – Circulate oraz ABC Therapy kończy się faza badawcza, badania kliniczne w większości zostały zakończone, a spółka przygotowuje się do wdrożenia produktów.

„Trzeci projekt jest technologicznie najtrudniejszy. Tu opracowaliśmy prototyp biologicznego opatrunku, składającego się z ludzkiej odkomórkowionej skóry zasiedlonej komórkami mezenchymalnymi ze sznura pępowinowego. Taki projekt inżynierii komórkowej stosujemy u chorych z genetyczną chorobą, na którą nie ma lekarstwa. Ten produkt może być stosowany do leczenia innych trudno gojących się ran, np. stopy cukrzycowej” – wyjaśnił.

Jak poinformował prezes PBKM, spośród prowadzonych na świecie badań klinicznych, drugim pod względem ilości obszarem, w którym szuka się leku na COVID są mezenchymalne komórki macierzyste (MSCs).

„Podstawowa koncepcja zakłada wytłumienie sztormu cytoklinowego w organizmie, czyli przesadnej reakcji organizmu na zakażenie. Jedna z koncepcji zakłada, że komórka macierzysta podana pacjentowi ten sztorm wytłumia. Mówimy o ponad 70 próbach klinicznych z użyciem komórek mezenchymalnych różnego rodzaju, do tego dochodzą próby kliniczne w leczeniu powikłań pocovidowych związanych ze zwłóknieniem płuc i inne próby, które są w trakcie rekrutacji lub rejestracji. Tego jest bardzo dużo i zdumiewająco mało się o tym mówi. Pierwsze publikacje się pojawiły, sytuacja jest obiecująca” – zaznaczył.

Dodał, że PBKM prowadzi różne działania w tym zakresie.

„PBKM dostarczył frakcję komórek do finalnej produkcji w Hiszpanii na początku pandemii. W tej chwili szpital, do którego dostarczyliśmy tę frakcję, szuka finansowania, więc trochę tu utknęliśmy. Natomiast w Portugalii otrzymaliśmy grant rządowy na wyprodukowanie leku dla 10 pacjentów i w tej chwili ta produkcja ruszyła. Sądzimy, że w I kw. przyszłego roku te leki będą podawane pacjentom z COVID. W Polsce wydaliśmy kilka sztuk dla pacjentów w stanie terminalnym, czego się na świecie raczej nie praktykuje, ale lekarze uznali, że jak wyczerpali wszystkie opcje lecznicze, spróbowali użyć tych komórek i efekty w 2 przypadkach są bardzo interesujące” – powiedział Baran.

Polski Bank Komórek Macierzystych został założony w 2002 roku i zajmuje się pozyskiwaniem, przetwarzaniem i wieloletnim przechowywaniem komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych. Celem działalności PBKM jest zapewnienie dziecku lub członkom rodziny szybkiego dostępu do materiału biologicznego, który może być stosowany w nowoczesnych terapiach. Spółka zadebiutowała na GPW w 2016 r.

(ISBnews)