Szpiczak plazmocytowy – potrzebny dostęp do nowoczesnego leczenia

Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym oraz eksperci apelują do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego o dostęp do nowoczesnych terapii w leczeniu tejże choroby. Stosowane w Europie innowacyjne terapie mogą przedłużyć życie pacjentom o kilkanaście lat, w Stanach Zjednoczonych pacjenci żyją nawet 20 lat, a polski chory ma szansę na przeżycie zaledwie 3 do 6 lat – piszą w swoim stanowisku.

Jak przypominają od prawie dwóch lat w procesie refundacyjnym znajdują się trzy leki, które mogłyby znacząco poprawić sytuację polskich chorych. Niestety do dziś nie ma decyzji ministra w tej sprawie. Dlatego osoby zmagające się ze szpiczakiem oraz ich bliscy wystosowali petycję do ministra Adama Niedzielskiego. W ciągu doby podpisało się pod nią ponad tysiąc osób i wciąż dołączają kolejne.

„Z uwagi na specyfikę choroby i konieczność leczenia sekwencyjnego, lekarz powinien dysponować możliwie najbogatszym dostępem do technologii medycznych. Mimo to żaden nowy lek nie znalazł się w listopadowym wykazie refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. W związku z tym zwracamy uwagę na pilną potrzebę uwzględnienia na liście refundacyjnej leków, które są od lat stosowane w Europie, a dla polskich pacjentów nadal są niedostępne. Wieloetapowość postępowania refundacyjnego, zawężone kryteria programów lekowych względem dużo szerszych wskazań rejestracyjnych powoduje, że leki obecnie finansowane w programach lekowych są dostępne tylko w określonych schematach i w specyficznych, bardzo wąskich grupach pacjentów. Dlatego należy dołożyć wszelkich starań, by wskazania refundacyjne były jak najbardziej zbliżone do wskazań rejestracyjnych, co pozwoli zapewnić polskim chorym na szpiczaka plazmocytowego dostęp do nowych i najskuteczniejszych terapii” – czytamy w stanowisku.

Jak przypominają „obecnie w gestii Ministra Zdrowia pozostaje decyzja w sprawie dwóch leków, na które od lat czekają polscy pacjenci, a wnioski o ich refundację zostały złożone już w 2019 roku. To karfilzomib w skojarzeniu z deksametazonem (schemat Kd) oraz lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem (schemat Rd) w pierwszej linii leczenia. Oba wnioski o refundację uzyskały pozytywne rekomendacje Rady Przejrzystości i Prezesa AOTMiT, a mimo to do dzisiaj pacjenci nie mogą z nich korzystać. Dziwi to tym bardziej, że schemat Kd jest standardem w większości krajów europejskich, gdyż karfilzomib także w schemacie dwulekowym ma udowodniony wpływ na istotne wydłużenie przeżycia chorych.
W przypadku drugiego leku lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem (schemat Rd) należy podkreślić, że refundacja tego leku to szansa dla chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem mnogim, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (ASCT). Schemat Rd, ze względu na doustne podanie leku ma znaczenie w obliczu pandemii.

W procesie refundacyjnym znajdują się również: iksazomib w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem (schemat IRD) u chorych leczonych z powodu opornego nawrotowego szpiczaka obciążonych niekorzystnymi genetycznymi czynnikami rokowniczymi, następnie bortezomib z lenalidomidem i deksametazonem (schemat VRD) w pierwszej linii leczenia oraz daratumumab w skojarzeniu z bortezomibem, talidomidem i deksametazonem (schemat DVTD)”.

Stanowisko podpisali m.in. prof. Dominik Dytfeld, prof. Krzysztof Giannopoulos i Łukasz Rokicki – prezes Fundacji Carita, Polskie Konsorcjum Szpiczakowe i Fundacja OnkoCafe.