„Jeszcze w tym tygodniu Plan dla Chorób Rzadkich trafi pod obrady Komitetu Stałego Rady Ministrów” – zapowiedział Sławomir Gadomski, wiceminister zdrowia. – „Jestem pewny, że mówimy już o tygodniach a nie miesiącach”.
Podczas śniadania prasowego Agencji Badań Medycznych dot. konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich ISBzdrowie zapytało obecnego wiceministra kiedy wreszcie doczekamy się długo wyczekiwanego planu?
„Zakładam, że w wakacje zostanie on przyjęty” – odpowiedział nam Gadomski.
Jak dodawał Plan to właściwie lista zadań do realizacji, „to taki swoisty kaganiec jaki na siebie nakładamy”. W pierwszej kolejności mają zostać wypracowane nowe zasady refundacji dla leków sierocych oraz mają zostać utworzone rejestry chorób rzadkich.
Plan przewiduje, że w ciągu 3 lat na choroby rzadkie zostanie przeznaczonych 120 mln zł (pierwotnie zakładano, że będzie to 90 mln).
Przypomnijmy, że Polska jest jednym z nielicznych krajów europejskich, który do tej pory takiego Planu nie przyjął, mimo iż w 2007 roku Rada Europejska nakazała państwom członkowskim UE wypracowanie planu dla chorób rzadkich. Polska miała go przyjąć najpóźniej do 2013 roku.
Choroby rzadkie, dotykające obecnie 6% światowej populacji, to całe spektrum różnorodnych, przewlekłych schorzeń, których wspólnym mianownikiem jest ich niska bądź bardzo niska częstość występowania. W Europie mianem rzadkiej określana jest choroba, występująca u mniej niż 1 na 2 tys. osób, natomiast choroby występujące z częstością 1 na 50 tys. lub mniejszą uważane są za choroby ultra rzadkie.
Dotychczas wykryto ponad 6 tysięcy rzadkich chorób, a w literaturze medycznej regularnie są opisywane coraz to nowe rzadkie schorzenia. Wszystkie te choroby mają charakter poważny, przewlekły i często zagrażają życiu. Około 70% chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, podczas gdy inne są wynikiem infekcji (bakteryjnych lub wirusowych), alergii i przyczyn środowiskowych lub mają charakter degeneracyjny i proliferacyjny. Są wśród nich wady wrodzone i rozwojowe. Rzadkie występowanie choroby zazwyczaj oznacza ograniczoną wiedzę o mechanizmach jej powstania, objawach i leczeniu. Szacuje się, że w Polsce problem ten dotyka do 3 mln osób, z czego większość nie ma rozpoznania.
