„Zakończyliśmy negocjacje dotyczące refundacji leków na mukowiscydozę. Od marca trzy technologie lekowe będą finansowane z Funduszu Medycznego” – zapowiedział wiceminister Maciej Miłkowski podczas konferencji prasowej.
Jak mówił wiceminister tylko leczenie mukowiscydozy będzie kosztowało 0,5 mld zł rocznie. Oxlumo refundowany będzie dla wszystkich grup wiekowych. Dostęp do terapii zyska ok. tysiąca pacjentów. Już od 1 marca leki będą podawane w pierwszych 3 ośrodkach w Polsce.
„Leki, które stanowią przełom w leczeniu mukowiscydozy będą dostępne dla pacjentów i poprawią jakość i długość ich życia. To bardzo ważny czas dla chorych, ich rodzin i lekarzy” – podkreślała dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy.
Mukowiscydoza to choroba genetyczna wpływająca przede wszystkim na układ oddechowy. Według różnych źródeł ocenia się, że w Polsce żyje ponad 1800-2000 chorych na mukowiscydozę. Co roku rozpoznaje się około 80 przypadków mukowiscydozy. Głównie w wyniku badań przesiewowych u noworodków.
Leczenie zyskają także chorzy na hiperoksalurię pierwotną typu I – choroby powodowanej niedoborami aktywności lub funkcji wątrobowego enzymu – aminotransferazy glioksalanu (AGT).
Dostępna w Polsce będzie od dawna oczekiwana pierwsza i jedyna terapia (ataluren) dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Jak wyjaśniała ISBzdrowie dr hab. n. med. Anna Potulska-Chromik z Klinika Neurologii, Pododdział Neurologii Dziecięcej, I Wydział Lekarski, Warszawski Uniwersytet Medyczny, z tej refundacji może skorzystać ok. 15 proc. chorych na DMD, czyli 30-50 osób. Lek daje szanse na przedłużenie okresu samodzielności pacjentów, ich znacznie lepszy stan funkcjonowania i samopoczucia. Jest on wskazany do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a warunkowanej przez mutację nonsensowną w genie dystrofiny u pacjentów chodzących w wieku od 2 lat.
