Tag: choroby rzadkie
FA – choroba, która odbiera sprawność i życie po kawałku…
Chwiejny krok, częste potykanie się, problemy z równowagą czy deformacje kręgosłupa – objawy, które łatwo zbagatelizować, mogą świadczyć o poważnej chorobie nerwowo-mięśniowej – ataksji...
Lek na dystrofię mięśniową Duchenne’a zatwierdzony
● Duvyzat, który został właśnie zatwierdzony w UE, jest ważną opcją leczenia opóźniającą postęp choroby dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)
● Jest podawanym doustnie lekiem stosowanym...
HS to nie tylko choroba skóry
Hidradenitis Suppurativa (HS) to przewlekła, nawrotowa choroba zapalna skóry i tkanki podskórnej, która charakteryzuje się występowaniem bolesnych guzków, ropni i przetok,
z tendencją do bliznowacenia....
Bristol kupuje lek w Niemczech, a Sanofi firmę w USA
Nawet 11,1 mld dolarów Bristol-Myers Squibb zapłaci BioNTech za licencję na lek przeciwnowotworowy. Jednocześnie Sanofi kupuje za 9,5 mld dolarów firmę Blueprint Medicines Corporation...
Objawy HAE są łatwo mylone z alergią
Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadka choroba genetyczna, której objawy – m.in. nawracające obrzęki rąk, nóg, twarzy, brzucha czy gardła – łatwo pomylić z...
DNA to klucz do zrozumienia wielu chorób
Współczesna diagnostyka genetyczna zmienia losy pacjentów – pozwala szybciej postawić trafną diagnozę, wykryć chorobę na bardzo wczesnym etapie i wdrożyć leczenie dostosowane do indywidualnych...
Zatrzymać ataksję Friedreicha
W Polsce 30 pacjentów chorujących na ataksję Friedreicha – rzadką chorobę genetyczną – jest leczonych w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Ta...
Nowa nadzieja dla pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym
"Wszystko zaczęło się 12 lat temu. Miałam coraz większe problemy z poruszaniem się, po kilku krokach musiałam się zatrzymywać, aby odpocząć. Mój brzuch się...
Pacjenci z dziedziczną amyloidozą transtyretynową doczekali się programu lekowego
W opublikowanym 12 marca projekcie kwietniowej listy refundacyjnej znajduje się nowy program lekowy – przeznaczony osobom z dziedziczną amyloidozą transtyretynową. W jego ramach pacjenci...
Czas na przesiew noworodków w kierunku ASMD i innych chorób lizosomalnych
Polska jest jednym z europejskich liderów w zakresie badań przesiewowych noworodków – obecnie obejmują one aż 30 jednostek chorobowych, co plasuje nasz kraj na...


















































