Dystrogen Therapeutics, firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad innowacyjnymi terapiami w celu leczenia chorób rzadkich, ogłosiła, że nabyła prawa handlowe do aktywów opatentowanej platformy technologicznej RNAi, która będzie służyła do leczenia kolejnej grupy chorób genetycznych, tym razem związanych z zaburzeniami neurologicznymi, m. in. choroby Huntingtona.
Jednym z założycieli firmy Dystrogen jest prof. Maria Siemionow światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje dr Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.
„Jesteśmy dumni i podekscytowani faktem, że mamy możliwość rozwoju platformy RNAi w kierunku innowacyjnego leczenia pacjentów cierpiących na niszczące zaburzenia polegające na powtórkach trójnukleotydów. Utworzyliśmy w firmie Dystrogen Therapeutics oddzielny dział do komercjalizacji technologii RNAi i planujemy przeprowadzić badania kliniczne w celu leczenia różnorodnych zaburzeń neurodegeneracyjnych, w pierwszej kolejności do opracowania terapii leczenia choroby Huntingtona – choroby genetycznej ośrodkowego układu nerwowego” – powiedział cytowany w komunikacie dr Kris Siemionow.
Dystrogen planuje opracowanie leków terapeutycznych z wykorzystaniem technologii RNAi, które celując i wyciszając specyficzny materiał genetyczny, blokują w ten sposób produkcję nieprawidłowych białek chorobotwórczych. Firma planuje przetestować lek w chorobie Huntingtona, chorobie Machado-Josepha i atrofii Olivopontocerebellar. Pląsawica Huntingtona jest dziedziczną chorobą genetyczną, która powoduje postępującą degenerację komórek nerwowych w mózgu, wywiera druzgocący wpływ na zdolności funkcjonalne osoby chorej i zwykle prowadzi do osłabienia zaburzeń ruchowych, poznawczych i psychiatrycznych.
„W przeciwieństwie do innych terapii, technologia RNAi ma na celu bezpośrednie ukierunkowanie na obszar mutacji w celu dezaktywacji tylko wadliwego wariantu genu, przy zachowaniu zdrowego wariantu nienaruszonego. To podejście pozwala na objęcie leczeniem wszystkich pacjentów z chorobą Huntingtona, a ponadto jest uniwersalne, ponieważ ma potencjał terapeutyczny w leczeniu innych chorób o podobnym typie mutacji”- tłumaczy prof. Marta Olejniczak, wynalazca technologii RNAi.
Spółka Dystrogen Therapeutics została założona w Polsce na początku 2017 r. Prowadzi badania kliniczne własnych, innowacyjnych terapii w celu leczenia chorób rzadkich, takich jak: dystrofia mięśniowa Duchenne’a, choroby zaburzeń krwi, choroba Huntingtona, ataksja spinowo-móżdżkowa typu 3 (SCA3). W pierwszej kolejności Dystrogen będzie prowadził badania kliniczne w kierunku terapii z zastosowaniem komórek chimerycznych na chorobę rzadką – dystrofia mięśniowa Duchenne’a. Komórki chimeryczne (chimeric cells) są tworzone, przy wykorzystaniu nowatorskiej metody opracowanej przez prof. Marię Siemionow, technologii DEC – Dystrophin Expressing Chimeric Cells – terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych. Spółka ma licencję do praw wynikających z badań nad technologią DEC prowadzonych przez prof. Siemionow na Uniwersytecie Illinois w Chicago i posiada wyłączność na prowadzenie badań klinicznych z wykorzystaniem tej terapii i komercjalizację.
Dystrogen Therapeutics planuje rozpocząć badanie kliniczne technologii DEC w 2019 roku, badania będą prowadzone w Polsce.
