Tag: choroby genetyczne
FDA zatwierdziła pierwszy lek w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła lek tofersen w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (z ang. amyotrophic lateral sclerosis, ALS) związanego z mutacją w...
Prof. Ząbek: Zmieniamy oblicza medycyny. Trwa pionierska operacja chorego z pląsawicą Huntingtona
"Za pomocą wektorów wirusowych podajemy gen, który uśpi tamten wadliwie działający, dając choremu szanse na zwolnienie choroby albo jej zatrzymanie, a może nawet poprawę...
#Fenymenalni – nie mogą jeść wszystkiego, ale mogą wszystko
Fenyloketonuria (PKU) – rzadka choroba genetyczna, która wymaga przestrzegania przez całe życie bardzo restrykcyjnej, niskofenyloalaninowej diety. 28 czerwca obchodzony jest Światowy Dzień Fenyloketonurii."Jest to...
MZ poszerzył skład zespołu ds. chorób rzadkich
Zgodnie z zarządzeniem Ministra Zdrowia do Zespołu do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich dołączyli: prof. Olga Haus, Kierownik Katedry Genetyki...
Rodziny chorych na SMA apelują do premiera
Fundacja SMA, zrzeszająca rodziny chorych na SMA (rdzeniowy zanik mięśni), złożyła dzisiaj na ręce Premiera petycję, w której proszą o wsparcie w uzyskaniu dostępu...
Dystrogen Therapeutics rozwija technologię RNAi do leczenia chorób genetycznych
Dystrogen Therapeutics, firma biotechnologiczna prowadząca badania kliniczne nad innowacyjnymi terapiami w celu leczenia chorób rzadkich, ogłosiła, że nabyła prawa handlowe do aktywów opatentowanej platformy...