Pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna czekają na refundację leków

„W Polsce by zyskać dostęp do leczenia biologicznego trzeba mieć co najmniej 300 punktów w skali CDI. Oczywiście w krajach Zachodniej Europy ten próg wejścia jest znacznie niższy, co pozwala uzyskać lepsze wyniki leczenia. W dodatku terapia biologiczna dla polskich pacjentów jest ograniczana w czasie (może trwać najwyżej 2 lata), a po zakończeniu leczenia biolog choroba powraca ze zdwojoną siłą. To marnowanie środków. Warto pamiętać, że chorobą Leśniowskiego-Crohna jest nieuleczalna, więc pacjent musi się z nią zmagać do końca życia” – podkreśla prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii.

W programie lekowym leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna, na chwilę obecną, dostępne są tylko dwa leki biologiczne o tym samym mechanizmie działania, dla których weszły już odpowiedniki w postaci leków biopodobnych.

Jak wynika z zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia, dostępność do tańszych terapii ma dać możliwość wprowadzania nowych innowacyjnych leków. Warto zwrócić uwagę, że w ch. Leśniowskiego-Crohna mamy właśnie taką sytuację. Co więcej wprowadzenie do refundacji nowych leków biologicznych nie będzie generować dodatkowych kosztów dla NFZ. Szybsza skuteczniejsza interwencja pozwoli na realne oszczędności. W programie lekowym nie są przewidziane dodatkowe pieniądze, ale możliwość doboru terapii dopasowanej do potrzeb pacjenta będzie bardziej efektywna.

„W ostatnich latach pojawiło się kilka nowoczesnych leków, na które czekają również chorzy w Polsce. Zwykle nowe terapie są droższe od tych już dostępnych, ale ten koszt jest uzasadniony dodatkowymi efektami zdrowotnymi, które te nowe leki oferują. Mówimy tu o wyższym odsetku odpowiedzi na leczenie, który utrzymuje się dłużej, niż w przypadku starszych leków, dodatkowo nowsze leki z reguły charakteryzują się korzystniejszym profilem bezpieczeństwa. To wszystko wpływa na poprawę jakości życia chorych. W trakcie procesu refundacyjnego AOTMiT weryfikuje te informacje i w oparciu o nie prezes AOTMiT wydaje swoją rekomendację, a ta w przypadku tych leków jest pozytywna. Należy pamiętać też, że przed wydaniem decyzji, cena podlega jeszcze negocjacjom z Komisją Ekonomiczną. W efekcie koszty nowej terapii nie muszą być wyższe od dotychczas refundowanych terapii”– wyjaśnia Pruszko. – „Dodatkowo warto pamiętać, że w przypadku starszych leków pojawiają się już leki biopodobne, których refundacja istotnie zmniejsza wydatki z budżetu płatnika. Według naszych własnych wyliczeń opartych na dostępnych danych z NFZ, oszczędności wynikające z wprowadzenia biopodobnych leków biologicznych stosowanych w gastrologii można szacować nawet na poziomie 15 milionów zł. Myślę, że te oszczędności w dużym stopniu mogą pokryć wydatki związane z refundacją nowoczesnych leków, na które czekają polscy chorzy”.

W Polsce na chorobę Leśniowskiego-Crohna choruje nawet do 30 tys. osób. Dotyka ona przede wszystkim ludzi młodych poniżej 35. roku życia. Jak wynika z „Badania pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelita (IBD)” z 2018 roku 25% respondentów z ch. Leśniowskiego-Crohna to osoby poniżej 25. roku życia, zaś 61% ma pomiędzy 26 a 40 lat. 65% osób chorujących to kobiety. Im młodszy wiek zachorowania, tym bardziej agresywny przebieg choroby, która ogranicza codzienne funkcjonowanie. Jak żyć, gdy trzeba zmagać się z bólem brzucha, towarzyszącą biegunką, (najczęściej bez domieszki krwi), występującą u 70-90% pacjentów czy gorączką. Konsekwencją aktywności choroby jest niedokrwistość z niedoboru żelaza, niedożywienie, a niekiedy wyniszczenie organizmu oraz konieczność wielokrotnych operacji, w wielu przypadkach zakończonych wyłonieniem stomii. Tylko 46% osób z ch. Leśniowskiego-Crohna pracuje w pełnym wymiarze godzin.

Choroba Leśniowskiego-Crohna to przewlekła choroba zapalna przewodu pokarmowego o podłożu immunologicznym i nie w pełni poznanej etiopatogenezie. Wielu pacjentów ma także choroby współistniejące będące następstwem zaburzeń układu immunologicznego lub stosowanych leków, zwłaszcza glikokortykosteroidów i leków immunosupresyjnych. Badanie ankietowe przeprowadzone w 2018 roku wśród pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelita wykazało, że niejednokrotnie towarzyszą im m. in.: choroba wrzodowa/refluks u 18% chorych, niedoczynność lub nadczynność tarczycy u 13%, przewlekła choroba nerek u 8%, astma lub POChP u 8%, czy też nadciśnienie tętnicze u 7%. Ponieważ ch. Leśniowskiego-Crohna jest chorobą nieuleczalną, celem procesu terapeutycznego jest zapobieganie kolejnym nawrotom i postępowi choroby, która może zajmować kolejne odcinki przewodu pokarmowego, prowadzić do pełnościennego nacieku zapalnego oraz rozwoju powikłań jelitowych i pozajelitowych. W efekcie licznych komplikacji powstających w wyniku niewłaściwego leczenia, pacjenci muszą zmierzyć się z koniecznością między innymi żywienia pozajelitowego lub enteralnego (przez sondę wprowadzoną do żołądka przez nos) i znaczną niepełnosprawnością w funkcjonowaniu na co dzień, są też narażeni na większe ryzyko zachorowania, chociażby, na raka jelita grubego i wiele innych chorób.

Według badań szwedzkich naukowców ch. Leśniowskiego-Crohna wiąże się z ponad dwukrotnym zwiększeniem śmiertelności w porównaniu z osobami zdrowymi, zwłaszcza gdy zaczyna się przed 18. rokiem życia. Kluczowe zatem, i to nie tylko w tej grupie pacjentów, jest skuteczne prowadzenia właściwej terapii i oczywiście zdrowy styl życia. Przewlekły charakter chorób gastroenterologicznych i negatywny wpływ na pacjentów, rodzinę, opiekunów z jednej strony, a ograniczone środki przeznaczane z budżetu do tej pory na gastrologię z drugiej strony, nie pomagają lekarzom w prowadzeniu skutecznej terapii. Dlatego prof. Grażyna Rydzewska prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego i prof. Jarosław Reguła krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii wielokrotnie zwracali się z apelem do Ministerstwa Zdrowia o przeznaczenie oszczędności wynikających z wprowadzenia leków biopodobnych na refundację nowych innowacyjnych terapii chorób przewodu pokarmowego, umożliwiających poprawę zdrowia i jakości życia pacjentów.