Król: powstanie 50 ośrodków referencyjnych dla chorób rzadkich

„Choroby rzadkie są na wznoszącej i nie widzę nikogo kto by się temu sprzeciwiał, to oznacza, że mają one wielu sojuszników” – podkreśla Zbigniew Król, pełnomocnik ministra zdrowia ds. wdrażania Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. – „Leki, jeśli działają, muszą być dostępne – to główne założenie Narodowego Planu. Ale to oznacza, że trzeba zmodyfikować procedurę refundacyjną – przede wszystkim próg opłacalności, bo choroby rzadkie po prostu się w nim nie mieszczą. Pieniędzy w systemie przybywa i chcemy by chorzy to odczuli”.

Krótko przypomnijmy, że próg opłacalności terapii wynosi trzykrotność PKB per capita, czyli obecnie niecałe 140 tys zł liczone rocznie na pacjenta. Przykładowo lek na SMA (rdzeniowy zanik mięśni), jak ujawniła firma Biogen, producent leku, kosztuje – wg ceny katalogowej – w krajach Unii Europejskiej około 90 000 euro za dawkę. Koszt rocznej terapii będzie się więc kształtował w okolicy 540 000 euro w pierwszym roku i 270 000 euro w kolejnych latach.

„Dziś leczenie chorych z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi zależy od dobrej woli dyrektorów, bo są one dla szpitala kompletnie nieopłacalne. To wynik m.in. tego, że wielu procedur w ogóle nie można rozliczyć, bo w systemie JGP (jednorodnych grup pacjentów – przy. red.) ich nie ma” – dodaje prof. Zbigniew Żuber, kierownik Oddziału Dzieci Starszych Szpitala Dziecięcego im. św. Ludwika w Krakowie, przewodniczący zespołu ds. chorób rzadkich.

Jak podkreślał Król kolejnym priorytetem Planu mają być badania naukowe. „Chodzi nie tylko o badania nad lekami, ale także o te które zaproponują największą efektywność rozwiązań. Planujemy, że powstaną rejestry medyczne dotyczące poszczególnych chorób oraz ok. 50 ośrodków referencyjnych w całej Polsce. Oczywiście nie będą się one zajmowały wszystkimi chorobami, ale będą się specjalizowały w danych typach” – dodawał Król.

Projekt przygotowany przez Króla zakłada, że w modelu docelowym kluczową rolę w integracji opieki pełnić będą krajowe ośrodki referencyjne, określone dla wybranej choroby rzadkiej lub grupy chorób rzadkich, o tożsamej lub zbliżonej etiologii oraz współpracujące z nimi centra eksperckie. Ośrodki te wskazane zostaną przez ministra zdrowia.

Chorób rzadkich jest ok. 8 tysięcy, na każdą z nich choruje nie więcej niż 5 na 10 tysięcy osób. Szacuje się, że dotykają 6-8% populacji. Ministerstwo Zdrowia szacuje, że na choroby rzadkie w Polsce cierpi nawet 3 mln osób. Czyli tyle samo, co na cukrzycę. Ponad 75 proc. tych chorób występuje u dzieci. Aż 30 proc. chorych z tymi schorzeniami umiera przed piątymi urodzinami. Od 40 do 45 proc. zgonów następuje przed piętnastym rokiem życia, a 10-25 proc. osób z chorobami rzadkimi umiera w wieku dorosłym. Średnio chory na chorobę rzadką czeka na prawidłową diagnozę 4 lata.

Przypomnijmy też, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich Polska miała przyjąć już w roku 2013. Rząd już kilkakrotnie deklarował jego przyjęcie – padały tu różne daty. Na razie powstał projekt. Pytany przez ISBzdrowie Zbigniew Król kiedy wreszcie zostanie on przyjęty odpowiedział: „na dniach”.