Lek został zatwierdzony do stosowania w leczeniu dorosłych z hipercholesterolemią lub dyslipidemią mieszaną. Inklisiran jest pierwszym zarejestrowanym w Europie i jedynym w swojej klasie lekiem siRNA (krótkim interferującym RNA) obniżającym stężenie cholesterolu frakcji LDL (lipoproteiny o małej gęstości), tzw. „złego” cholesterolu. Lek zarejestrowano w oparciu o wyniki badań programu klinicznego ORION, w którym wykazano skuteczne i trwałe obniżenie stężenia LDL-C nawet o 52% u pacjentów z podwyższonym stężeniem LDL-C pomimo stosowania maksymalnych tolerowanych dawek statyn. Po podaniu dawki początkowej i kolejnej dawki po 3 miesiącach inklisiran podawany dwa razy do roku wspomaga długoterminowe przestrzeganie przez pacjenta zaleceń terapeutycznych.
„Długotrwała ekspozycja na utrzymujące się podwyższone stężenie LDL-C istotnie zwiększa ryzyko ASCVD8, co może prowadzić do groźnych dla życia powikłań sercowo-naczyniowych takich jak zawał serca lub udar mózgu. Inklisiran – małe interferujące RNA – jako pierwszy i jedyny w swojej klasie zapewnia skuteczne i trwałe obniżenie stężenia cholesterolu LDL – a tym samym daje szansę na jeszcze skuteczniejsze leczenie podwyższonego stężenia LDL-C, będącego niezwykle ważnym, modyfikowalnym czynnikiem ryzyka chorób sercowo-naczyniowych. Na podstawie dostępnych wyników badań, można zdecydowanie założyć, że dzięki tylko dwóm dawkom rocznie, podawanym przez personel medyczny, inklisiran będzie stanowił odpowiedź na bardzo istotne wyzwania związane z przestrzeganiem zaleceń, poprawiając efekt terapeutyczny i jego utrzymywanie się” — wyjaśnia prof. Maciej Banach, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego oraz Sekretarz Generalny Europejskiego Towarzystwa Miażdżycowego.
Inklisiran został zarejestrowany do stosowania w leczeniu dorosłych z hipercholesterolemią pierwotną (heterozygotyczną rodzinną lub nierodzinną) lub dyslipidemią mieszaną:
· w skojarzeniu ze statyną lub statyną z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego stężenia LDL-C po zastosowaniu maksymalnej tolerowanej dawki statyny, lub
· w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów nietolerujących statyn lub takich, u których statyna jest przeciwwskazana.
W trzech badaniach klinicznych z udziałem pacjentów przyjmujących inklisiran obserwowano zmniejszenie stężenia LDL-C w każdym 6-miesięcznym okresie przed przyjęciem kolejnej dawki. W badaniach III fazy inklisiran był dobrze tolerowany. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (pojawiającymi się u ≥ 3% pacjentów leczonych inklisiranem i występującymi częściej niż w grupie placebo) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, bóle stawów, zakażenia układu moczowego, biegunka, zapalenie oskrzeli, ból kończyn i duszność. Wśród nich najczęściej występowały reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Objawy te były zwykle łagodne, a żadne z tych działań nie było ciężkie ani uporczywe.
Choroby układu sercowo-naczyniowego są przyczyną 3,9 mln zgonów rocznie w Europie, a 80% pacjentów z grupy wysokiego ryzyka nie osiąga zalecanych przez wytyczne docelowych stężeń LDL-C pomimo powszechnego stosowania statyn.
