Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) uzyskał zgodę Głównego Inspektora Farmaceutycznego (GIF) na wytwarzanie produktu leczniczego terapii genowej, który ma zastosowanie w leczeniu m.in. nowotworów takich jak białaczka B komórkowa czy chłoniak z komórek B. Produkt ten nazywa się roboczo FCTX-CL-19-1 i należy do klasy leków CAR-T (chimeric antigen receptor).
Zgoda na wytwarzanie produktu FCTX-CL-19-1 była poprzedzona prowadzonym od kilkunastu miesięcy transferem technologii, którą PBKM oraz spółka zależna FamiCordTx nabyły od iCell Gene Therapeutics z USA. Technologia CAR-T bazuje na wykorzystaniu własnych limfocytów T pacjenta, które w laboratorium są modyfikowane genetycznie, dzięki czemu na ich powierzchni pojawia się sztucznie zaprojektowany i chroniony patentem konstrukt białkowy (CAR). Przekształcone w ten sposób limfocyty T, już jako lek CAR-T, są podawane pacjentowi. Zespół Grupy PBKM na bazie procedur z USA przygotował i znacząco ulepszył proces wytwarzania leku i dostosował go do restrykcyjnego standardu GMP, podano.
Dzięki uzyskanej zgodzie produkt będzie dostępny dla pacjentów w procedurze tzw. wyjątku szpitalnego (hospital exemption), która ma szansę rozpocząć się w ciągu najbliższych miesięcy.
„Dotychczas dostępność tej ratującej życie terapii była bardzo ograniczona, ze względu na sięgające 1,5 mln zł koszty leczenia. Mamy nadzieję, że dzięki nam produkty CAR-T staną się zdecydowanie bardziej dostępne i dzięki temu będzie można uratować więcej polskich pacjentów. Nie ukrywam, że liczymy też na otwartość różnych ośrodków klinicznych oraz instytucji publicznych na współpracę” – powiedział prezes FamiCordTx Tomasz Baran, cytowany w komunikacie.
Dostępność leku w procedurze wyjątku szpitalnego jest pierwszym etapem zaplanowanego na kilka lat projektu uzyskania centralnej rejestracji dla FCTX-CL-19-1 na terenie Unii Europejskiej. Aby tego dokonać, FamiCordTx rozpocznie jeszcze w 2021 r. badania kliniczne. Wytwarzanie będzie się odbywać na zasadach contract manufacturing w PBKM. Proces będzie prowadzony ze wsparciem zewnętrznych podmiotów doradczych w zakresie rejestracji oraz monitorowania badań klinicznych.
„Do tej pory finansowaliśmy ten projekt sami. Docelowo jednak będziemy kontynuować finansowanie z nowymi inwestorami w FamiCordTx. Pierwsza niewielka runda finansowanie odbędzie się w ciągu kilku tygodni i jest przeznaczona dla inwestora z zagranicy. W kolejce czekają kolejne rundy – następna w III kwartale” – dodał Baran.
Polski Bank Komórek Macierzystych został założony w 2002 roku i zajmuje się pozyskiwaniem, przetwarzaniem i wieloletnim przechowywaniem komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych. Celem działalności PBKM jest zapewnienie dziecku lub członkom rodziny szybkiego dostępu do materiału biologicznego, który może być stosowany w nowoczesnych terapiach. Spółka zadebiutowała na GPW w 2016 r.
(ISBnews)
