Pacjenci z zaawansowanym nieoperacyjnym rakiem wątrobowokomórkowym bez dostępu do nowoczesnej terapii

12 lat – aż tyle zajęło wynalezienie nowej znacznie skuteczniejszej strategii leczenia zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego (HCC). Terapia skojarzona z zastosowaniem dobrze znanych i z powodzeniem stosowanych w innych wskazaniach leków: bewacyzumabu i atezolizumabu uznana została za terapię przełomową. Po raz pierwszy w historii zaobserwowano u prawie 10% pacjentów całkowitą remisję nowotworu, a u pozostałych nastąpiło wydłużenie czasu przeżycia. Co rzadko się zdarza, Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej przyznało nowej terapii maksymalną liczbę punktów – 5 w skali NCBS, co oznacza, że powinna być niezwłocznie dostępna dla pacjentów.

Dziś dostępna jest w większości krajów Unii Europejskiej i rekomendowana w pierwszej linii leczenia zarówno przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO), jak i polskich ekspertów klinicznych. Niestety nie uwzględnia jej opublikowana niedawno styczniowa lista refundacyjna i polscy pacjenci nadal dostępu do nowej terapii nie mają.

„W Polsce mamy do czynienia z paradoksem, jeśli chodzi o pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym. Albo leczy się ich lekiem starej generacji, przynoszącym gorsze efekty, co jest niezgodne z aktualnymi wytycznymi zarówno światowymi jak i polskimi, albo nie leczy się ich wcale, gdyż nie kwalifikują się do programu lekowego” – zwraca uwagę Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei. Mimo zapewnień Ministerstwa Zdrowia, że onkologia jest jednym z priorytetów obecnie prowadzonej polityki zdrowotnej, rak wątrobowokomórkowy jest nadal białą plamą na mapie onkologicznej w Polsce. Łatanie dziury poprzez udostępnienie pacjentom przestarzałej terapii, podczas gdy wiemy, że istnieje skuteczniejsza jest po prostu igraniem z ludzkim życiem” – dodaje.

Pacjenci z zaawansowanym nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym od lat znajdują się w szczególnie trudnym położeniu. Mimo, że HCC plasuje się dopiero w drugiej dziesiątce wśród wszystkich rozpoznawanych nowotworów złośliwych w Polsce, to ma wyjątkowo niekorzystne rokowania – charakteryzuje się dużą śmiertelnością i jednym z najniższych wskaźników przeżycia pięcioletniego w porównaniu z innymi rodzajami nowotworów. Gdy w końcu po 12 latach oczekiwania na skuteczne leczenie w I linii, w 2020 roku pojawiła się przełomowa nowoczesna terapia skojarzona, polscy pacjenci wciąż mają dostęp jedynie do monoterapii.

Obecnie w Polsce pacjenci z zaawansowanym lub nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym bez przerzutów pozawątrobowych leczeni są suboptymalnie w pierwszej linii lekiem, który był standardem postępowania od 2008 r. Natomiast ci, u których zdiagnozowano zmiany pozawątrobowe znajdują się w jeszcze gorszej sytuacji – nie mają dostępu do żadnej opcji leczenia. Mimo, że stan ogólny ich zdrowia pozwala na wdrożenie terapii, w programie lekowym nie przewidziano takiej możliwości. Zarówno jedni, jak i drudzy pragną korzystać ze zdobyczy medycyny. Są świadomi skuteczności nowych terapii i oczekują na szybkie zmiany w programie lekowym B.5: leczenie raka wątrobowokomórkowego.

„Niestety program terapeutyczny leczenie raka wątrobowokomórkowego ma dosyć duże ograniczenia. Przede wszystkim ze względu na zawężone kryteria kwalifikacji i brak możliwości leczenia pacjentów ze zmianami pozawątrobowymi. A także na brak możliwości wyboru leku w pierwszej linii terapii, ponieważ są już zarejestrowane leki o wyższej skuteczności niż ten jedyny dostępny w programie lekowym. Nie są one niestety refundowane w Polsce” – wyjaśnia dr hab. n. med. Ewa Janczewska, specjalista chorób zakaźnych, hepatolog, Wydział Nauk o Zdrowiu SUM w Bytomiu/ID Clinic w Mysłowicach. – „Nie ulega wątpliwości, że leczenie od samego początku skuteczniejszym lekiem nowej generacji jest dużo lepszym rozwiązaniem niż zastosowanie suboptymalnej terapii. Połączenie immunoterapii z leczeniem antyangiogennym po raz pierwszy w historii przyczyniło się do całkowitej remisji choroby u prawie 10% pacjentów, a u pozostałych pozwoliło na wydłużenie czasu przeżycia. Dlatego zarówno my – środowisko medyczne, jak i nasi pacjenci czekamy z niecierpliwością i nadzieją na decyzję Ministerstwa Zdrowia o objęciu refundacją nowego standardu leczenia pacjentów z zaawansowanym lub nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym” – dodaje Janczewska.

Z nowej immunoterapii w ciągu roku mogłoby skorzystać 250-300 polskich pacjentów, więc walka toczy się o 250-300 ludzkich żyć. Mają oni nadzieję, że Ministerstwo Zdrowia na kolejnej liście refundacyjnej uwzględni nowy standard leczenia w raku wątrobowokomórkowym, z którego korzystają już pacjenci m. in. w Austrii, Słowenii, Niemczech, Danii, czy Wielkiej Brytanii.