Firma Novartis ogłosiła zatwierdzenie przez Komisję Europejską terapii komórkami CAR-T (tisagenlecleucel) w leczeniu dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (FL) po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego. Decyzję podjęto po wydaniu w marcu pozytywnej opinii przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) i obowiązuje ona we wszystkich 27 krajach członkowskich Unii Europejskiej, a także na Islandii, w Norwegii i w Liechtensteinie.
Jest to trzecie wskazanie do stosowania tisagenlecleucelu, dotychczas terapia CAR-T uzyskała rejestrację w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL) u pacjentów do 25. roku życia oraz dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego.
Jest to pierwsza terapia komórkowa CAR-T zatwierdzona w Unii Europejskiej do podawania pacjentom z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym w stopniu zaawansowania I, II i IIIA.
Decyzję oparto na wynikach międzynarodowego badania klinicznego II fazy ELARA, które wykazało, że 86% pacjentów leczonych tisagenlecleucelem odpowiedziało na leczenie, a 69% z nich osiągnęło odpowiedź całkowitą (CR). Prawdopodobieństwo utrzymania się odpowiedzi na leczenie przez ponad 9 miesięcy wyniosło 87% u pacjentów którzy osiągnęli odpowiedź całkowitą podczas pierwszej oceny. We wspomnianym badaniu u 94 pacjentów, którzy otrzymali lek w infuzji dokonano oceny skuteczności przy medianie obserwacji wynoszącej około 21 miesięcy.
Ocenę bezpieczeństwa tisagenlecleucelu przeprowadzono wśród 97 pacjentów, potwierdzając korzystny profil bezpieczeństwa leku1. Zespół uwalniania cytokin (CRS) zgłoszono u 50% pacjentów po infuzji tisagenlecleucelu, przy jednoczesnym braku tego typu zdarzeń w 3 lub 4 stopniu nasilenia wg skali Lee. Neurologiczne działania niepożądane wystąpiły u 9% pacjentów (u 1% były to działania stopnia 3. lub 4.) w okresie ośmiu tygodni od podania CAR-T. Ciężkie zakażenia (stopnia 3. lub 4.) wystąpiły u 16% pacjentów.
