Molecure złożyło do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) zgłoszenie nowego badanego leku do badania klinicznego drugiej fazy (ang. Investigational New Drug, IND) dla OATD-01, pierwszego w swojej klasie i potencjalnie modyfikującego przebieg choroby inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1). Zatwierdzenie IND umożliwiłoby Molecure rozpoczęcie międzynarodowego badania fazy 2 w celu oceny OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płuc, podała spółka.
„Dzisiejsze złożenie wniosku IND dla najbardziej zaawansowanej w pipeline Molecure cząsteczki OATD-01 jest kolejnym wielkim krokiem w kierunku ratowana życia i zdrowia pacjentów z chorobami, dla których obecnie brakuje skutecznych terapii. Aktualnie nie ma zatwierdzonych terapii w leczeniu sarkoidozy, a często stosowane sterydy, mają poważne skutki uboczne i zapewniają jedynie krótkoterminowe korzyści przy niewielkich dowodach na ich przedłużoną skuteczność terapeutyczną. W rezultacie istnieje duże zapotrzebowanie na lepsze metody leczenia, które mogą zapobiegać postępowi choroby bez istotnych działań niepożądanych. Wierzymy, że OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. Z niecierpliwością i dużym entuzjazmem oczekujemy na rozpoczęcie tego globalnego, wieloośrodkowego badania fazy 2 dla innowacyjnego leku w Stanach Zjednoczonych. Będziemy drugą firmą w historii polskiej biotechnologii, której udało się osiągnąć tak zaawansowany etap rozwoju” – powiedział prezes Marcin Szumowski, cytowany w komunikacie.
„Przewidujemy rozpoczęcie badania fazy 2 u pacjentów w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej w IV kwartale bieżącego roku. Faza 2 dla OATD-01 według założeń będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania będziemy mogli podać jego ostatecznie rozślepione wyniki po jego ukończeniu, co jest przewidziane na I połowę 2025 roku. Dla badania w zakresie skuteczności ustaliliśmy innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Ten punkt końcowy uzgodniliśmy z FDA w ramach tzw. procedury pre-IND meeting” – dodał członek zarządu i chief medical officer Samson Fung.
OATD-01 jest doustnym, podawanym raz dziennie, pierwszym w swojej klasie i wysoko selektywnym inhibitorem CHIT1 do potencjalnego zastosowania w leczeniu sarkoidozy. Enzym CHIT1 stanowi obiecujący cel molekularny ze względu na swoją rolę w przekształcaniu miejscowych przeciwzapalnych makrofagów w typy prozapalne i prowłóknieniowe. Blokowanie aktywności CHIT1 przez OATD-01 skutkowało udokumentowanym działaniem przeciwzapalnym i przeciwwłóknieniowym.
Molecure uzyskało od FDA desygnację ODD (ang. orphan drug designation) dla OATD-01 we wskazaniach sarkoidozy oraz idiopatycznego włóknienia płuc.
Sarkoidoza jest wielonarządową chorobą o nieznanej etiologii, która cechuje się formowaniem struktur ziarniniakowych w różnych organach, głównie w płucach i układzie limfatycznym.
Molecure (d. OncoArendi Therapeutics) to firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych leków stosowanych w terapii chorób układu oddechowego i nowotworów. Spółka jest notowana na rynku głównym GPW od kwietnia 2018 r.
(ISBnews)
