Tag: sma
Pierwsza terapia genowa w leczeniu SMA od roku dostępna w Europie
W 2020 roku onasemnogen abeparwowek uzyskała warunkowe dopuszczenie do obrotu w Europie, jako pierwsza i jedyna terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA),...
Biogen poszukuje możliwości poprawy wyników leczenia pacjentów z SMA
Biogen przedstawił nowe dane dotyczące programu rozwoju klinicznego nusinersenu, którego celem jest optymalizacja wyników leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) oraz pogłębienie wiedzy...
Nowe nadzieje dla chorych na SMA
"W kwietniu tego roku w czterech województwach rozpoczną się badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA. Potem stopniowo wprowadzą je kolejne województwa. Od 2023 r....
Terapia genowa objęta refundacją w Anglii
Lek Zolgensma stosowany w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), będzie po raz pierwszy dostępny w ramach brytyjskiej publicznej opieki zdrowotnej (NHS).Dzisiaj (8...
Terapia genowa w leczeniu SMA ujęta w wykazie leków AOTMiT
Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), w ramach ustawy o Funduszu Medycznym, obejmuje jedenaście...
Priorytety w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce
Fundacja SMA oraz środowisko klinicystów od kilku lat czyniło starania mające na celu wprowadzenie badań przesiewowych dla wszystkich noworodków w kierunku SMA w Polsce....
Badania NURTURE: lek Nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę
Biogen przedstawił dziś nowe wyniki z badania NURTURE, najdłuższego badania obejmującego pacjentów przedobjawowych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które znacząco zmienia oczekiwania co do...
Wszystkie noworodki w Polsce będą badane w kierunku SMA
Rada Przejrzystości działająca przy Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pozytywnie zaopiniowała zmiany w zapisach programu polityki zdrowotnej dotyczącego badań przesiewowych noworodków. "Projekt jest...
Polska europejskim liderem w leczeniu SMA
"W Polsce kryteria kwalifikacji do programu lekowego pozwalają na leczenie SMA pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni niezależnie od wieku, typu choroby i zaawansowania objawów....
PTND: leczenie genowe SMA nie jest skuteczniejsze niż nusinersenem
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND) oraz Fundacja SMA doceniają wagę dopuszczenia do stosowania nowej opcji terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni – leczenia genowego. Jednocześnie...
Najnowsze
Nerki: mały wielki narząd
12 marca na całym świecie obchodzony jest 20. Światowy Dzień Nerek. To święto ustanowione przez Międzynarodowe Towarzystwo Nefrologiczne i Międzynarodową Federację Fundacji Nerek, by...
Compensa stawia na ubezpieczenia zdrowotne
Compensa zapowiada ekspansję w segmencie ubezpieczeń zdrowotnych – nowa strategia na lata 2026-2030 zakłada, że do 2028 roku firma będzie miała co najmniej pół...
Molecure ma pierwsze deklaracje finansowania wehikułu R&D Polana Therapeutics
Molecure widzi duże zainteresowanie projektem wehikułu R&D Polana Therapeutics i ma pierwsze deklaracje jego finansowania, poinformował prezes Marcin Szumowski."W tej chwili przestrzeń na...
Jaskrę się kontroluje, nie usuwa!
Trwa Światowy Tydzień Jaskry, ale powodów do świętowania nie ma – liczba osób zmagających się z tą chorobą rośnie. Ryzyko utraty wzroku może dotyczyć...
Molecure liczy na domykanie rozmów partneringowych po cząstkowych wynikach dot. OATD-01
Molecure uważa, że pozytywne wyniki analizy cząstkowej z badania klinicznego KITE (fazy II w programie rozwoju OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą płucną) mogą stać...
Nerki: mały wielki narząd
12 marca na całym świecie obchodzony jest 20. Światowy Dzień Nerek. To święto ustanowione przez Międzynarodowe Towarzystwo Nefrologiczne i Międzynarodową Federację Fundacji Nerek, by...
Compensa stawia na ubezpieczenia zdrowotne
Compensa zapowiada ekspansję w segmencie ubezpieczeń zdrowotnych – nowa strategia na lata 2026-2030 zakłada, że do 2028 roku firma będzie miała co najmniej pół...
Molecure ma pierwsze deklaracje finansowania wehikułu R&D Polana Therapeutics
Molecure widzi duże zainteresowanie projektem wehikułu R&D Polana Therapeutics i ma pierwsze deklaracje jego finansowania, poinformował prezes Marcin Szumowski."W tej chwili przestrzeń na...
Jaskrę się kontroluje, nie usuwa!
Trwa Światowy Tydzień Jaskry, ale powodów do świętowania nie ma – liczba osób zmagających się z tą chorobą rośnie. Ryzyko utraty wzroku może dotyczyć...
Molecure liczy na domykanie rozmów partneringowych po cząstkowych wynikach dot. OATD-01
Molecure uważa, że pozytywne wyniki analizy cząstkowej z badania klinicznego KITE (fazy II w programie rozwoju OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą płucną) mogą stać...
