Tag: sma
SMA – sukcesy, możliwości i wyzwania
Ostatnie trzy lata w historii pacjentów z SMA i ich rodzin, to pasmo spektakularnych zmian w podejściu do diagnostyki i leczenia. Od wiosny 2019...
Miłkowski: nie będzie refundacji terapii genowej SMA w Polsce
"Populacja pacjentów z SMA jest zabezpieczona. Nie widzę powodu, by ustalać specjalną ścieżkę refundacji dla terapii genowej w której chodzi jedynie o komfort chorych,...
W SMA potrzeba jest indywidualizacja terapii
Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w Polsce od blisko trzech lat mają zapewniony dostęp do jednej z trzech przełomowych terapii farmakologicznych, ponadto kraj...
Novartis odpiera zarzuty Ministerstwa Zdrowia
"Jesteśmy zaskoczeni, że Minister Zdrowia zdecydował się zaprezentować zakres wartości cen leku, pomimo że negocjacje cenowe (zgodnie z deklaracją Ministra Zdrowia) wciąż trwają i...
Nie dla refundacji terapii genowej w SMA
"Zakończyły się negocjacje cenowe w sprawie refundacji leku Zolgensma. Producent postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta" - poinformował...
Biogen planuje rozpoczęcie badania oceniającego potencjalne korzyści z zastosowania wyższej dawki leku nusinersen u...
Biogen ogłosił dziś plany rozpoczęcia globalnego badania klinicznego fazy 3b, ASCEND. Badanie ASCEND ma na celu ocenę wyników klinicznych i profilu bezpieczeństwa stosowania większej...
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska: dzięki przesiewowi poznamy prawdziwą liczbę chorych na SMA
W lutym 2021 roku, na wniosek Ministerstwa Zdrowia, program powszechnych badań przesiewowych u noworodków został poszerzony o badanie w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)....
Jest pierwszy pacjent z SMA 'wychwycony’ w przesiewie
Od 1 lipca we wszystkich pomorskich szpitalach prowadzone są badania przesiewowe noworodków pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Pierwsze dziecko, u którego w ten sposób...
Najnowsze dane potwierdzają długoterminową skuteczność nusinersenu
Nowe analizy sugerują, że podawanie wyższej dawki nusinersenu może przyczyniać się do klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych. Analiza badania NURTURE wykazała, że 92% dzieci,...
Pacjenci: choroby rzadkie nie mogą być finansowane tylko z Funduszu Medycznego
Minister zdrowia opublikował 19 maja listę pięciu innowacyjnych technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego. Znalazł się na...
Najnowsze
Nerki: mały wielki narząd
12 marca na całym świecie obchodzony jest 20. Światowy Dzień Nerek. To święto ustanowione przez Międzynarodowe Towarzystwo Nefrologiczne i Międzynarodową Federację Fundacji Nerek, by...
Compensa stawia na ubezpieczenia zdrowotne
Compensa zapowiada ekspansję w segmencie ubezpieczeń zdrowotnych – nowa strategia na lata 2026-2030 zakłada, że do 2028 roku firma będzie miała co najmniej pół...
Molecure ma pierwsze deklaracje finansowania wehikułu R&D Polana Therapeutics
Molecure widzi duże zainteresowanie projektem wehikułu R&D Polana Therapeutics i ma pierwsze deklaracje jego finansowania, poinformował prezes Marcin Szumowski."W tej chwili przestrzeń na...
Jaskrę się kontroluje, nie usuwa!
Trwa Światowy Tydzień Jaskry, ale powodów do świętowania nie ma – liczba osób zmagających się z tą chorobą rośnie. Ryzyko utraty wzroku może dotyczyć...
Molecure liczy na domykanie rozmów partneringowych po cząstkowych wynikach dot. OATD-01
Molecure uważa, że pozytywne wyniki analizy cząstkowej z badania klinicznego KITE (fazy II w programie rozwoju OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą płucną) mogą stać...
Nerki: mały wielki narząd
12 marca na całym świecie obchodzony jest 20. Światowy Dzień Nerek. To święto ustanowione przez Międzynarodowe Towarzystwo Nefrologiczne i Międzynarodową Federację Fundacji Nerek, by...
Compensa stawia na ubezpieczenia zdrowotne
Compensa zapowiada ekspansję w segmencie ubezpieczeń zdrowotnych – nowa strategia na lata 2026-2030 zakłada, że do 2028 roku firma będzie miała co najmniej pół...
Molecure ma pierwsze deklaracje finansowania wehikułu R&D Polana Therapeutics
Molecure widzi duże zainteresowanie projektem wehikułu R&D Polana Therapeutics i ma pierwsze deklaracje jego finansowania, poinformował prezes Marcin Szumowski."W tej chwili przestrzeń na...
Jaskrę się kontroluje, nie usuwa!
Trwa Światowy Tydzień Jaskry, ale powodów do świętowania nie ma – liczba osób zmagających się z tą chorobą rośnie. Ryzyko utraty wzroku może dotyczyć...
Molecure liczy na domykanie rozmów partneringowych po cząstkowych wynikach dot. OATD-01
Molecure uważa, że pozytywne wyniki analizy cząstkowej z badania klinicznego KITE (fazy II w programie rozwoju OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą płucną) mogą stać...
