Komisja Europejska zarejestrowała tisagenlekleucel – terapię komórkową CAR-T firmy Novartis

Komisja Europejska (KE) zatwierdziła terapię tisagenlekleucel firmy Novartis (dawniej CTL019) w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL) w nawrocie choroby po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia oraz w terapii dorosłych pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B (DLBCL) w postaci nawrotowej lub opornej (r/r) po co najmniej dwóch liniach terapeutycznych. Zarówno ALL z komórek B, jak i DLBCL są agresywnymi, złośliwymi nowotworami krwi. Dla pacjentów cierpiących na te nowotwory wciąż brakuje skutecznych terapii.

Tisagenlekleucel to terapia typu CAR-T, nazywana 'żywym lekiem’, ponieważ produkowany jest indywidualnie dla każdego pacjenta poprzez przeprogramowanie jego własnych komórek układu odpornościowego. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem. Tisagenlekleucel jest aktualnie jedyną terapią chimerycznym receptorem antygenu limfocytu T (CAR-T), która uzyskała zatwierdzenie Komisji Europejskiej w dwóch typach nowotworów komórek B. To także pierwsza terapia komórkowa CAR-T zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).

„Zatwierdzenie tisagenlekleucel to przełomowy moment dla pacjentów w Europie potrzebujących nowych opcji leczenia” – powiedziała Liz Barrett, CEO Novartis Oncology. – „Novartis planuje nadal rozwijać globalną infrastrukturę, tak aby dostarczać terapię komórkową CAR-T tam, gdzie do tej pory nie było możliwości skorzystania z niej”.

Decyzja KE została oparta na wynikach dwóch globalnych badań klinicznych CAR-T – JULIET i ELIANA, w których udział wzięli pacjenci z ośmiu krajów europejskich. W badaniach tych tisagenlekleucel wykazał silne i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie oraz stały profil bezpieczeństwa w dwóch trudnych do leczenia typach agresywnego nowotworu krwi.

Terapia tisagenlekleucel opracowana została przez Novartis wspólnie z Uniwersytetem Pensylwanii (Penn) w ramach międzynarodowej współpracy zawartej w 2012 roku. To pierwsza tego rodzaju współpraca między przemysłem a środowiskiem akademickim dot. badań nad rozwojem CAR-T.

„Udostępnienie tisagenlekleucel pacjentom w UE to niespotykany dotąd postęp w leczeniu, który młodym pacjentom z ALL, leczonym dotychczas bezskutecznie dostępnymi terapiami i mającym ograniczone dalsze możliwości leczenia, oferuje terapię, która może uratować ich życie” – wyjaśnia prof. Peter Bader z Zakładu Transplantacji Komórek Macierzystych i Immunologii oraz główny badacz ELIANA w Szpitalu Uniwersyteckim dla Dzieci i Młodzieży we Frankfurcie nad Menem.

Terapia ta może jednak powodować działania niepożądane, które mogą być ciężkie lub zagrażać życiu. Dlatego dostępność leku tisagenlekleucel w każdym kraju będzie zależeć od wielu czynników, w tym od dostosowania wykwalifikowanych ośrodków leczenia, a także od postępowania refundacyjnego.

Kiedy terapia będzie dostępna w Polsce?

„Decyzja Komisji Europejskiej (KE) oznacza możliwość stosowania terapii tisagenlecleucel we wszystkich państwach członkowskich Unii Europejskiej, w tym także w Polsce. Dokładamy wszelkich starań, aby udostępnić tę terapię także polskim pacjentom. W Polsce, podobnie jak w innych krajach, dostępność do leku zależeć będzie od wielu czynników, w tym od dostosowania wykwalifikowanych ośrodków leczenia, a także od procedury refundacyjnej. Ustalenie ścieżki refundacyjnej dla terapii w danym kraju oraz wybór ośrodka i jego certyfikacja to kluczowe elementy. Ośrodek taki musi spełniać restrykcyjne wytyczne biorąc pod uwagę personel, rygorystyczne wymogi stosowania terapii, możliwości zapewnienia pełnego bezpieczeństwa. Nie bez znaczenia jest także lokalizacja ośrodka” – tłumaczy ISBzdrowie Avi Matan, General Manager Novartis Oncology w Polsce.