Spółka FamiCordTx uzyskała pozytywną opinię Komisji Bioetycznej przy Warszawskim Uniwersytecie Medycznym na rozpoczęcie badania klinicznego pn. Zastosowanie autologicznych CAR T (Tarcidomgen Kimleucel) w leczeniu opornych i nawrotowych nowotworów B komórkowych CD19+ (akronim: CARLA, EudraCT: 2021-005720-37). CARLA to pierwsze badanie z planowanego programu klinicznego, którego celem jest rozwój i wdrożenie do systemu opieki zdrowotnej produktu terapii genowej opartego na technologii Chimerycznych Receptorów Antygenowych (CAR-T). Program kliniczny FamiCordTx jest najbardziej zaawansowanym projektem CAR-T w Polsce.
„Uzyskanie pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej to jeden z kamieni milowych naszego projektu. Następnym i zarazem ostatnim już etapem formalnym, będzie uzyskanie decyzji na rozpoczęcie badania klinicznego w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Wymagane dokumenty zostały złożone w lutym tego roku. Liczymy, że w najbliższych tygodniach uzyskamy pełną rejestrację badania i będziemy mogli rozpocząć rekrutację pacjentów” – wyjaśnia dr Tomasz Ołdak, Prezes Zarządu FamiCordTx.
Technologia komórkowa Chimerycznych Receptorów Antygenowych (CAR-T) łączy w sobie dwie najnowocześniejsze koncepcje: terapię komórkową i inżynierię genetyczną. Polega na wykorzystaniu unikalnej właściwości limfocytów do rozpoznawania i niszczenia komórek, a następnie wyposażenie ich w genetycznie utworzony receptor pozwalający na rozpoznawanie komórek nowotworowych.
Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu m.in. nowotworów krwi wywodzących się z komórek B, między innymi przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaków. W badaniach klinicznych w obszarze hematologii weryfikuje się skuteczność tej terapii między innymi w szpiczaku mnogim. Możliwe zastosowania terapii CAR-T wykraczają poza hematologię i onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych, guzów litych a także HIV.
„Produkt terapii genowej (CAR-T) będzie przygotowywany oddzielnie dla każdego pacjenta z wykorzystaniem jego własnych komórek. Technologicznie i organizacyjnie jesteśmy gotowi na to wyzwanie. Oczywiście cały czas udoskonalamy naszą technologię tak, aby z czasem była coraz bardziej dostępna dla polskich pacjentów” – tłumaczy dr Tomasz Kolanowski, Członek Zarządu i Dyrektor Naukowy FamiCordTx.
Planujemy, że badanie CARLA będzie prowadzone w Centralnym Szpitalu Klinicznym Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku i Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu.
„Niezwykle cenimy sobie współpracę z tymi ośrodkami. Doświadczenie i wiedza pracujących tam specjalistów na temat pacjentów cierpiących na nowotwory hematoonkologiczne jest kluczowa dla powodzenia klinicznej części naszego programu CAR-T” – podkreśla Paweł Martyna, Członek Zarządu i Dyrektor Generalny FamiCordTx.
Celem strategicznym jest uzyskanie przez FamiCordTx rejestracji terapii CAR-T do stosowania w Europie i wprowadzenie terapii do leczenia pacjentów w 2026 roku.
FamiCordTx jest spółką z Grupy PBKM (FamiCord Group), która została założona w 2019 roku w celu rozwoju i wdrożenia terapii CAR-T. Głównymi akcjonariuszami spółki, którzy dotychczas finansowali jej rozwój, są PBKM oraz NextCell Pharma AB – szwedzka firma biotechnologiczna i długoterminowy partner biznesowy PBKM. Udziałowcami spółki są także kluczowi menadżerowie.
