Tag: choroby rzadkie

Biogen ogłosił, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił dopuszczenie do obrotu dla leku omaweloksolon w leczeniu...

Jak wynika z raportu z badania "Zdrowotne i psychospołeczne aspekty życia osób z miastenią", diagnoza miastenii stawiana jest najczęściej po długim poszukiwaniu przyczyny (57,3% respondentów),...

Amyloidoza to grupa chorób, których wspólnym mianownikiem jest pozakomórkowe odkładanie się nierozpuszczalnego białka, amyloidu, w różnych narządach. W nabytej amyloidozie transtyretynowej – inaczej amyloidozie...

Liczba pacjentów ze śródmiąższowymi chorobami płuc z postępującym włóknieniem (PF-ILD) jest niedoszacowana. A są to osoby, które nie tylko mierzą się z uciążliwymi objawami...

W Polsce chorobę Gauchera może mieć kilkaset osób, szacuje się jednak, że mniej niż połowa chorych jest zdiagnozowana. Wiele osób zmaga się z symptomami...

Nabyta zakrzepowa plamica małopłytkowa, iTTP/aTTP,  to rzadka i groźna choroba krwi, która nadal pozostaje tajemnicą i wyzwaniem dla lekarzy na całym świecie. • iTTP/ATTP -...

Nasilający się suchy kaszel, zadyszka podczas chodzenia i zmęczenie, a następnie pogorszenie jakości życia a nawet, bez właściwego leczenia, przedwczesna śmierć. Mowa o śródmiąższowych...

30 miesięczne badania obserwacyjne pacjentów dorosłych z SMA leczonych nusinersenem pozwoliły nam na udokumentowanie w postaci wymiernych liczb, wyników w skalach oceny funkcji motorycznych,...

Długofalowe badania z rzeczywistej praktyki klinicznej sięgające 30 miesięcznej obserwacji nad grupą 120 osób dorosłych i starszych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, z różnym...

"Choć każda z tych chorób występuje rzadko, to łączna liczna pacjentów cierpiących na wszystkie neurologiczne choroby rzadkie jest wysoka. Aby zapewnić im odpowiednią opiekę...