Biogen ogłosił, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił dopuszczenie do obrotu dla leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) do stosowania u osób od 16 roku życia. Jeśli lek zostanie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską (KE), będzie pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę nerwowo-mięśniową.
Pozytywna opinia CHMP opiera się na danych dotyczących skuteczności
i bezpieczeństwa pochodzących z części 2. kontrolowanego placebo badania MOXIe. Na koniec trwającej 48 tygodni części 2. badania MOXIe pacjenci otrzymujący omaweloksolon, wykazywali mniejszą niesprawność fizyczną , mierzoną za pomocą zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (Friedreich`s Ataxia Rating Scale, mFARS) w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
U pacjentów leczonych omaweloksolonem, w porównaniu z placebo, zaobserwowano również poprawę w podskalach mFARS, w tym stabilności w pozycji pionowej, poprawę koordynacji kończyn dolnych, zdolności połykania i koordynacji kończyn górnych. Dodatkowe dane potwierdzające powyższe obserwacje zostały zebrane na podstawie analizy post hoc z zastosowaniem metody PSM (z ang. Propensity Score Matching), w której pacjenci leczeni omaweloksolonem w MOXIe (część 1 i 2) osiągali po 3 latach niższy wynik w skali mFARS (mniejszą niesprawność fizyczną), w porównaniu z dostosowaną grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby.
Rekomendacja CHMP dotycząca omaweloksolonu zostanie teraz poddana ocenie przez Komisję Europejską w celu wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej, a ostateczna decyzja spodziewana jest w pierwszym kwartale 2024 roku.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w lutym 2023 omaweloksolon, do leczenia ataksji Friedreicha u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia.
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA), do stosowania u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia w USA. Omaweloksolon otrzymał od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego, objętego programem przyspieszonego dopuszczenia do obrotu (tzw. fast track) jako rozwiązanie terapeutyczne w leczeniu rzadkiej choroby. Omaweloksolon uzyskał od Komisji Europejskiej status leku sierocego w Europie w leczeniu FA.
Ataksja Friedreicha (FA) jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowo – mięśniową, która skraca życie i wyniszcza organizm pacjenta. Ataksja Friedreicha jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. Większość osób z FA będzie musiała zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.
